Ornithine Transkarbamilaz (OTC) eksikliği, urea döngüsünde ciddi anomaliye neden olan nadir bir genetik hastalıktır. OTC eksikliğinin yaygınlığıyla ilgili küresel olarak yaklaşık 10.000 vakalar bildirilmiştir. Karaciğer hücrelerindeki OTC enziminin eksikliği, kanamdaki amonyak düzeylerini artırmaya neden olur ve bu da tedavi görmediği takdirde krizler, koma ve ölümle sonuçlanabilir. Şu anda, FDA tarafından OTC eksikliği için onaylanmış hiçbir tedavi yoktur.
OTC protein yerleştirme terapisi veya OTC mRNA terapisi, OTC eksikliğine sahip hastaların karaciğerlerinde OTC enziminin ifadesi normal döngü aktivitesini geri getirebilir ve sinir sistemi hasarını ve karaciğer nakli gerekliliğini önleyebilir.
Bir mRNA terapüsü OTC eksikliği için geliştirilmiştir. ARCT-810, OTC mRNA'sını karaciğer hücrelerine teslim ederek bu hücrelere fonksiyonel OTC enzimleri üretmelerini sağlar ve Arcturus'un LUNAR lipid medyasi platformuna dayanmaktadır. Arct-810, 1a Fazında (sağlıklı gönüllüler) ve 1b Fazında (OTC eksikliğine sahip hastalar) olumlu bir güvenlik profili göstermiş ve iyi tolerans göstermiştir. Şu anda, Arcturus, OTC eksikliği olan ergenler ve yetişkinler için 2. fazlı bir çok dozlu çalışmayı uygulamıştır. ABD FDA, ARCT-810'a yetim ilac statüsü vermiştir.
Moderna, 2022'de kuşinik transkarbamilaz (OTC) eksikliği için yeni bir program başlattı —— OTC kodlayan mRNA-3139. Ve mRNA-3139, lipid nanopartikel (LNP) teslimat sistemine dayanmaktadır.
Yaohai Bio-Pharma RNA için Tek Durak Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
Sınıf
|
Teslim Edilebilirler
|
Speksiyasyon
|
Uygulamalar
|
|
non-GMP
|
İlacı Madde, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Ön-stabilite çalışmaları, Formülasyon geliştirme gibi ön klinik araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlacı Madde, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Klinik deneme yetkilendirme (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 flakon veya önceden dolu şırıngeler/ kartuşlar
|
oTC Eksikliği için mRNA Terapi Boru Hatları
|
Kod adı
|
Hedef Protein
|
Belirtileri
|
Üretici
|
En Son Aşama
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzimi
|
Ornithine Transkarbamilaz (OTC) eksikliği
|
Arcturus
|
II. Aşama
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzimi
|
OTC eksikliği
|
Moderna
|
Ön-klinik
|
TR
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
