Ornitin Transkarbamilaz (OTC) eksikliği, üre döngüsünde ciddi anormallikler sağlayan nadir bir genetik hastalıktır. Dünya çapında OTC eksikliğinin yaygınlığına göre 10,000'e yakın vaka bulunmaktadır. Karaciğer hücrelerinde OTC enziminin eksikliği kanda yüksek düzeyde amonyak oluşmasına neden olur ve bu da tedavi edilmeyen hastalarda nöbetlere, komaya ve ölüme neden olabilir. Şu anda OTC eksikliği için FDA tarafından onaylanmış bir tedavi yoktur.
OTC protein replasman tedavisi veya OTC mRNA tedavisi ilaç adaylarıdır çünkü OTC eksikliği olan hastaların karaciğerinde OTC enziminin ekspresyonu normal döngü aktivitesini geri kazanabilir, nörolojik hasarı ve karaciğer nakli ihtiyacını önleyebilir.
OTC eksikliği için bir mRNA terapötikleri geliştirilmiştir. ARCT-810, karaciğer hücrelerine OTC mRNA'sını ileten ve onların fonksiyonel OTC enzimleri üretmesini sağlayan Arcturus'un lipid aracılı LUNAR dağıtım platformunu temel alır. Arct-810, olumlu bir güvenlik profili sergilemiştir ve Faz 1a (sağlıklı gönüllüler) ve Faz 1b çalışmalarında (OTC eksikliği olan hastalar) iyi tolere edilmiştir. Şu anda Arcturus, OTC eksikliği olan ergenleri ve yetişkinleri hedef alan 2. aşama çoklu doz çalışmasını hayata geçirmiştir. ABD FDA, ARCT-810'a yetim ilaç tanımı verdi.
Moderna, 2022'de ornitin transkarbamilaz (OTC) eksikliğine yönelik yeni bir program başlattı —— OTC'yi kodlayan mRNA-3139. Ve mRNA-3139, bir lipit nanopartikülleri (LNP) dağıtım sistemine dayanmaktadır.
Yaohai Bio-Pharma, RNA için Tek Noktadan Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
sınıf
|
Teslim
|
Özellikler
|
Uygulamalar
|
|
GMP dışı
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Stabilite öncesi çalışmalar, Formülasyon geliştirme gibi klinik öncesi araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
10mg~70 gr
|
Araştırmaya yönelik yeni ilaç (IND), Klinik deneme izni (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 şişe veya önceden doldurulmuş şırınga/kartuş
|
OTC Eksikliği için mRNA Terapötik Boru Hatları
|
Kod adı
|
Hedef Protein
|
Endikasyonları
|
Üretici firma
|
Son Aşama
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzimi
|
Ornitin Transkarbamilaz (OTC) eksikliği
|
Arcturus
|
Faz II
|
|
mRNA 3139
|
OTC enzimi
|
OTC eksikliği
|
modern
|
klinik öncesi
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
YOK HAYIR
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
