Adenozin Deaminazın (ADA) Tedavi Amaçlı Kullanımı
ADA-SCID, kalıtsal adenozin deaminaz (ADA) eksikliğinin neden olduğu ciddi bir kombine immün yetmezlik (SCID) alt tipidir. ADA eksikliği öncelikle lenfoidlerin gelişimi ve fonksiyonundaki anormalliklerle bağlantılıdır. ADA-SCID tedavisi için enzim replasman tedavisi (ERT) onaylandı.
Sığır bağırsağından türetilen bir ADA enzimi (Pegademase, Adagen), güvenlik ve mevcut miktar sınırlamaları nedeniyle 2007 yılında piyasaya sürüldü. 2018 yılında, bir rekombinant adenozin deaminaz (rADA) olan Elapegademase-lvlr (Revcovi), Leadiant Biosciences tarafından geliştirildi ve ADA-SCID hastalarını tedavi etmek için FDA tarafından yetkilendirildi.
Elapegademase-lvlr'deki (Revcovi) rekombinant ADA (rADA) enzimi, sığır amino asit dizisine dayanır ve rekombinant olarak ifade edilir. Escherichia coli (E.coli). İn vivo yarı ömrünü uzatmak için rADA, bir süksinimidil karbamat bağlayıcı ile mPEG'ye kovalent olarak konjuge edilir ve Revcovi'nin aktif maddesi olan SC-PEG rADA'yı oluşturur.
Yaohai Bio-Pharma, Adenozin Deaminaz için Tek Noktadan CDMO Çözümü Sunuyor
Adenozin deaminaz (ADA) Boru Hattı
Genel isim
|
Marka Adı/ Alternatif Ad
|
İfade Sistemi
|
Endikasyonları
|
Üretici firma
|
Ar-Ge Aşaması
|
Elapegademaz
|
Revcovi, レブコビ, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA- SCID: Adenozin deaminaz eksikliği (ADA) ile ilişkili ciddi kombine immün yetmezlik hastalığı (SCID)
|
Leadiant Biosciences, Teijin Pharma
|
onay
|
Pegademaz sığır
|
Adagen, PEG-ADA
|
Uygulanamaz (sığır bağırsağından elde edilir)
|
ADA-SCID
|
Chiesi Farmasötik
|
onay
|