Az ornitin transzkarbamiláz (OTC) hiánya egy ritka genetikai betegség, amely súlyos rendellenességeket okoz a karbamid ciklusban. Világszerte közel 10,000 XNUMX eset van az OTC-hiány elterjedtsége szerint. Az OTC enzim hiánya a májsejtekben a vér ammóniaszintjének emelkedéséhez vezet, ami görcsrohamokat, kómát és halált okozhat a kezeletlen betegeknél. Jelenleg az FDA nem hagyott jóvá az OTC-hiány kezelésére szolgáló kezelést.
Az OTC fehérjepótló terápia vagy az OTC mRNS terápia gyógyszerjelölt, mert az OTC enzim expressziója az OTC hiányos betegek májában képes lehet helyreállítani a normális ciklusaktivitást, megelőzve a neurológiai károsodást és a májátültetés szükségességét.
OTC-hiányra mRNS-terápiát fejlesztettek ki. Az ARCT-810 az Arcturus lipid-mediált LUNAR szállítási platformján alapul, amely OTC mRNS-t juttat a májsejtekbe, és lehetővé teszi számukra, hogy működőképes OTC enzimeket termeljenek. Az Arct-810 kedvező biztonsági profilt mutatott, és jól tolerálták az 1a fázisú (egészséges önkéntesek) és az 1b fázisú vizsgálatokban (OTC-hiányos betegek). Jelenleg az Arcturus egy 2. fázisú, többszörös dózisú vizsgálatot hajtott végre, amely az OTC-hiányos serdülőket és felnőtteket célozza meg. Az amerikai FDA ritka betegségek gyógyszerként minősítette az ARCT-810-et.
A Moderna 2022-ben új programot vezetett be az ornitin-transzkarbamiláz (OTC) hiányára – az OTC-t kódoló mRNS-3139-et. Az mRNS-3139 pedig lipid nanorészecskék (LNP) szállítórendszeren alapul.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos megoldást kínál az RNS-hez
Egyedi leszállítandó termékek
|
Fokozat
|
teljesítések
|
Leírás
|
Alkalmazási területek
|
|
nem GMP
|
Gyógyszer, mRNS
|
0.1-10 mg (mRNS)
|
Preklinikai kutatások, például sejttranszfekció, analitikai módszerfejlesztés, pre-stabilitási vizsgálatok, készítményfejlesztés
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitás
|
Gyógyszer, mRNS
|
10 mg-70 g
|
Új vizsgálati gyógyszer (IND), klinikai vizsgálati engedélyezés (CTA), klinikai vizsgálati ellátás, biológiai engedélykérelem (BLA), kereskedelmi kínálat
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
5000 injekciós üveg vagy előretöltött fecskendő/patron
|
mRNS Therapeutics Pipelines az OTC-hiányhoz
|
Kód név
|
Célfehérje
|
Jelzések
|
Gyártó
|
Legújabb Stage
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzim
|
Ornitin transzkarbamiláz (OTC) hiány
|
Arcturus
|
II. Fázis
|
|
mRNS-3139
|
OTC enzim
|
OTC hiány
|
modern
|
Preklinikai
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
