A metilmalon-acidémia (MMA), más néven metilmalon-aciduria, az autoszomális recesszív módon öröklődő gének mutációi által okozott öröklött rendellenességek csoportja. A metilmalon-acidémiában szenvedő egyének nem képesek megfelelően feldolgozni bizonyos fehérjéket és zsírrészeket, ami a metilmalonsav (toxikus anyagok) felhalmozódását eredményezi a vérben és/vagy a vizeletben, és súlyos állapotot okoz, amelyet dekompenzációs eseményeknek vagy anyagcsere-válságoknak neveznek. Jelenleg nincs jóváhagyott kezelés a metilmalon-acidémia kezelésére.
A metilmalonsav-CoA mutáz enzim hiánya (amelyet a humán MUT gén kódol) a metilmalon-acidémia fő oka (az esetek kb. 60%-ában), és az enzimpótló terápia vagy a MUT mRNS alapú terápiák jelentik a választott gyógyszereket.
mRNS-3704 és mRNS-3705
Állatmodelleken végzett preklinikai elméleti bizonyítási vizsgálatok kimutatták, hogy az mRNS-terápiák ritka anyagcsere-rendellenességek, például izolált metilmalon-acidémia (MMA) kezelésére is javallt. Az mRNS-3704-et és az mRNS-3705-öt, két mRNS-alapú MMA-terápia jelöltet, a Moderna fedezte fel, amelyek funkcionális metil-malonil-CoA mutáz enzimet kódolnak. Az mRNS-3704 és az mRNS-3705 lipid nanorészecskékkel (LNP) vannak formulázva.
Az mRNS-3705 jelenleg klinikai vizsgálatok alatt áll. Beszámoltak arról, hogy az mRNS-3705-öt egy fázis 1/2 vizsgálatban (Landmark-vizsgálat) tesztelték, amelyben 11 résztvevő 221 adag mRNS-3705-öt kapott. A mai napig minden résztvevő úgy döntött, hogy részt vesz egy következő nyílt címkés kiterjesztésű tanulmányban. Eddig az mRNS-3705 általában jól tolerálhatóvá vált, és egyetlen vizsgálatot sem hagytak abba a biztonságosság vagy a protokollban meghatározott dóziskorlátozó toxicitási kritériumok teljesítése miatt.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos megoldást kínál az RNS-hez
Egyedi leszállítandó termékek
|
Fokozat
|
teljesítések
|
Leírás
|
Alkalmazási területek
|
|
nem GMP
|
Gyógyszer, mRNS
|
0.1-10 mg (mRNS)
|
Preklinikai kutatások, például sejttranszfekció, analitikai módszerfejlesztés, pre-stabilitási vizsgálatok, készítményfejlesztés
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitás
|
Gyógyszer, mRNS
|
10 mg-70 g
|
Új vizsgálati gyógyszer (IND), klinikai vizsgálati engedélyezés (CTA), klinikai vizsgálati ellátás, biológiai engedélykérelem (BLA), kereskedelmi kínálat
|
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
5000 injekciós üveg vagy előretöltött fecskendő/patron
|
mRNS Therapeutics Pipelines for Methylmalonic Acidemia
|
Kód név
|
Célfehérje
|
Jelzések
|
Gyártó
|
Legújabb Stage
|
|
mRNS-3705
|
Metilmalonil-CoA mutáz
|
Metilmalon-acidémia
|
modern
|
II. Fázis
|
|
mRNS-3704
|
Metilmalonil-CoA mutáz
|
Metilmalon-acidémia
|
modern
|
fázis I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
