A szívkoszorúér-betegség (CAD) a vezető halálok az Egyesült Államokban, mint a szívbetegség leggyakoribb formája. A szívkoszorúér-betegség stabil anginát, instabil anginát és szívinfarktust tartalmaz, amelyek gyakori tünetei a mellkasi fájdalom és kellemetlen érzés. A CAD szívizominfarktust (szívrohamot) vagy szívelégtelenséget okozhat a szív károsodása vagy az elégtelen véráramlás miatt.
A CAD gyógyítható új vér befecskendezésével az ischaemiás izomba, például koszorúér bypass műtéttel vagy angioplasztikai technikákkal. Ezek a módszerek azonban nem minden beteg számára alkalmasak.
A vaszkuláris endoteliális növekedési faktor A (VEGF-A) egy erős angiogén faktor, amely elősegítheti az erek növekedését. Részleges szövetregeneráció révén a VEGF-A-t kódoló mRNS helyi injekciója fokozza a szívműködés helyreállítását.
A Moderna és az AstraZeneca közösen fejlesztenek egy helyileg beadott mRNS-terápiát (AZD8601), amely a VEGF-A-t kódolja és elősegíti a vérerek növekedését. Az AZD8601 csupasz mRNS-t tartalmaz citrát-sóoldattal pufferolt oldatban (nincs lipidkapszulázott).
Egy 2a fázisú klinikai vizsgálat során az AZD8601-et közvetlenül a szívizomba adták be olyan betegek szívizomjába, akiket tartalék koszorúér bypass műtéttel kezeltek. Ez a 2. fázisú klinikai vizsgálat teljesítette végpontjait. Az AstraZeneca azonban negyedéves felülvizsgálatában (PDF) kizárta a gyógyszert a 2. fázisú kezelési programjából; A Moderna, az AZD8601-et fejlesztő együttműködő cég szintén visszavonta jelöltjét a programból.
2023 februárjában az AstraZeneca a Göteborgi Egyetemmel együttműködve közzétette az LNP-be kapszulázott VEGF-A mRNS in vitro és in vivo vizsgálati adatait. Kimutatták, hogy az LNP-k az extracelluláris vezikulákat (EV-k) a terápiás mRNS funkcionális kiterjesztéseivé alakítják a sejt-sejt transzporthoz, ahol az EV-k ezt az mRNS-t másképpen szállítják, mint az LNP-k.
A Yaohai Bio-Pharma egyablakos megoldást kínál az RNS-hez
Egyedi leszállítandó termékek
Fokozat
|
teljesítések
|
Leírás
|
Alkalmazási területek
|
nem GMP
|
Gyógyszer, mRNS
|
0.1-10 mg (mRNS)
|
Preklinikai kutatások, például sejttranszfekció, analitikai módszerfejlesztés, pre-stabilitási vizsgálatok, készítményfejlesztés
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
GMP, sterilitás
|
Gyógyszer, mRNS
|
10 mg-70 g
|
Új vizsgálati gyógyszer (IND), klinikai vizsgálati engedélyezés (CTA), klinikai vizsgálati ellátás, biológiai engedélykérelem (BLA), kereskedelmi kínálat
|
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS
|
5000 injekciós üveg vagy előretöltött fecskendő/patron
|
mRNS Therapeutics Pipelines for Coronary Artery Disease
Kód név
|
Célfehérje
|
Jelzések
|
Gyártó
|
Legújabb Stage
|
AZD8601
|
VEGF-A
|
A szívkoszorúér-betegség (CAD)
|
Moderna és AstraZeneca
|
II. Fázis
|