Fenylalanina Liaza Ammoniowa (PAL)

Modalność

Fenylalanina Liaza Ammoniowa (PAL)

Lecznicze zastosowanie Fenylalaniny Ammoniowej Lizi (PAL)

Fenylalanina hydroksylaza (PAH) reguluje pośredni metabolizm fenylalaniny (Phe) poprzez przekształcanie Phe w tyrozynę (Tyr). Brak PAH powoduje nadmierną koncentrację fenylalaniny (HPA) i fenylketonurię (PKU), a zwłaszcza wysokie stężenie fenylalaniny może prowadzić do dysfunkcji mózgu. Dlatego terapia zastępcza enzymem może być skuteczna dla pacjentów z PKU.

Pegvaliase (Palynziq) to enzym, który metabolizuje fenylalaninę (Phe), zastępując obniżoną aktywność enzymu PAH. Pegvaliase składa się z rekombinowanego fenylalaninowego lizy amoniaku (PAL), który jest powiązany z metoksy polietilenoglikolem (PEG), co przedłuża jego połowę czasu w organizmie. Mechanizm działania Pegvaliase polega na tym, że enzym PAL metabolizujący Phe katalizuje przekształcanie Phe w kwas trans-kinowy i amoniak, które są metabolizowane przez wątrobę, a następnie wydalane z moczu. Jako białek homotetrameryczny o masie cząsteczkowej 62 kD na monomer, rekombinowany PAL jest produkowany w inżynieryjnych bakteriach Escherichia coli (E. coli) za pomocą plazmy noszącej gen PAL z Anabaena variabilis. A Pegvaliase (Palynziq) został opracowany przez BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Oferta Kompleksowego Rozwiązania CDMO dla PAL

Pipeline PAL

Nazwa ogólna	Nazwa Własna / Alternatywna nazwa	System ekspresji	Wskaźniki	Producent	Etap R&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenochetonuria (PKU)	BioMarin	Zatwierdzenie
CDX-6114	Terapeutyczny enzym do leczenia fenochetonurii, CDX 6114	Oczekuje na aktualizację	Fenochetonuria (PKU)	Codexis,Nestlé	Faza I
Fosforylazotlenek fenylalaniny otoczony eritocytami	EryPAL, Erytrocyty otoczone PAL EryDel, EryDel	Oczekuje na aktualizację	Fenochetonuria (PKU)	EryDel	Przedkliniczny
PJ008	Oczekuje na aktualizację	Oczekuje na aktualizację	Fenochetonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Przedkliniczny
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Oczekuje na aktualizację	Fenochetonuria (PKU)	Synlogic	Faza II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Oczekuje na aktualizację	Fenochetonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Faza II
mRNA-3283	PAL mRNA	Oczekuje na aktualizację	Fenochetonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Przedkliniczny
Terapia genowa	Oczekuje na aktualizację	Oczekuje na aktualizację	Fenochetonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Przedkliniczny

Wszystkie kategorie

Fenylalanina Liaza Ammoniowa (PAL)

Modalność