Opracowany przez firmę Omega kontroler epigenomiczny to terapia oparta na mRNA, zaprogramowana tak, aby zapewniać wysoce specyficzne ukierunkowanie na unikalne sekwencje w genomie, które mogą w kontrolowany sposób modulować ekspresję genów przez niestandardowy czas trwania, zapewniając opcje inne niż „wszystko włączone” lub „wszystko wyłączone”. Wywierając działanie przedtranskrypcyjne na najwyższych poziomach regulacji genów, kontrolery oparte na mRNA mają przezwyciężyć kompensacyjną autoregulację zwykle powiązaną z kluczowymi czynnikami chorobowymi, w tym tymi, które w przeszłości były nieuleczalne konwencjonalnymi metodami.
Jako pierwszy w swojej klasie Omega Epigenomic Controller, OTX-2002 jest obecnie opracowywany do leczenia raka wątrobowokomórkowego (HCC). OTX-2002 ma regulować poziom ekspresji c-MYC (MYC), wykorzystując ukierunkowane białka kodowane przez mRNA do pośredniczenia w regulacji epigenetycznej, która może zastąpić autoregulację MYC. FDA przyznała OTX-2002 oznaczenie leku sierocego w leczeniu HCC.
W badaniach przedklinicznych badane są inne leki mRNA jako epigenomiczne kontrolery Omega, w tym OTX-2101 (MYC) na niedrobnokomórkowego raka płuc, CXCL 1-8 na zapalenie, HNF4A na regenerację wątroby i SFRP1 na łysienie.
Yaohai Bio-Pharma oferuje kompleksowe rozwiązanie w zakresie RNA
Niestandardowe produkty
|
Stopień
|
Dostarczane
|
Specyfikacja
|
Zastosowania
|
|
nie-GMP
|
Substancja lecznicza, mRNA
|
0.1 ~ 10 mg (mRNA)
|
Badania przedkliniczne, takie jak transfekcja komórek, rozwój metod analitycznych, badania wstępnej stabilności, rozwój formulacji
|
|
Produkt leczniczy, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterylność
|
Substancja lecznicza, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Badany nowy lek (IND), zezwolenie na badanie kliniczne (CTA), dostawa do badań klinicznych, wniosek o licencję biologiczną (BLA), dostawa komercyjna
|
|
Produkt leczniczy, LNP-mRNA
|
5000 fiolek lub ampułko-strzykawek/wkładów
|
Rurociągi mRNA jako kontroler epigenomiczny
|
Nazwa kodowa
|
Docelowy gen
|
wskazania
|
Producent
|
Najnowszy etap
|
|
OTX-2002
|
MOJA C
|
Rak wątrobowokomórkowy
|
Omega lecznicze
|
Faza I/II
|
|
OTX-2101
|
MOJA C
|
Niedrobnokomórkowego raka płuca
|
Omega lecznicze
|
Przedkliniczne
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Zapalenie, immunologia
|
Omega lecznicze
|
Przedkliniczne
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regeneracja wątroby
|
Omega lecznicze
|
Przedkliniczne
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Łysienie
|
Omega lecznicze
|
Przedkliniczne
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NIE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
