Stworzony przez Omega, Kontroler Epigenomiczny to terapia oparta na mRNA, zaprogramowana do dostarczania wysoko określonego celowania w unikalne sekwencje w genomie, które mogą kontrolować modulację wyrażenia genów w ustalonych okresach, oferując opcje inne niż "wszystko włączone" lub "wszystko wyłączone". Dzięki działaniu przedtranskrypcyjnemu na najwyższym poziomie regulacji genów, kontrolery oparte na mRNA mają na celu przekroczenie kompensacyjnej autoregulacji zazwyczaj związanej z kluczowymi czynnikami chorobowych, w tym tych, które historycznie były nieuleczalne metodami konwencjonalnymi.
Jako pierwszy w swojej klasie Omega Epigenomic Controller, OTX-2002 obecnie jest rozwijany do leczenia raka komórkowego wątroby (HCC). OTX-2002 ma na celu regulację poziomu wyrażenia c-MYC (MYC), wykorzystując docelowe białka zakodowane przez mRNA, aby mediacjonować epigenetyczną regulację z potencjałem przeważania nad autoregulacją MYC. FDA przyznało Status Leku Orphan OTX-2002 w leczeniu HCC.
Inne terapeutyczne mRNA jako kontrolery epigenomiczne Omegi są badane w badaniach przedklinicznych, w tym OTX-2101 (MYC) dla raka płuc nie-małokomórkowego, CXCL 1-8 dla zapalenia, HNF4A dla regeneracji wątroby oraz SFRP1 dla łysienia.
Yaohai Bio-Pharma Oferta Kompleksowego Rozwiązania dla RNA
Produkty RNA z katalogu
- Produkty mRNA z katalogu
- Katalog produktów saRNA
- Katalog produktów circRNA
|
Własna synteza RNA
- Własna synteza mRNA
- Niestandardowa synteza saRNA
- Niestandardowa synteza circRNA
|
usługi CDMO mRNA
- Rozwój procesu
- Produkcja GMP
- Sterylne wypełnianie i końcowe procedury
- Analiza i Testy
|
Dostosowane Wyniki
Stala
|
Dostarczane materiały
|
Specyfikacja
|
Zastosowania
|
nie-GMP
|
Substancja czynna, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Badania wstępne, takie jak transfekcja komórek, rozwijanie metod analitycznych, wstępne badania stabilności, opracowywanie formuły
|
Lekprodukt, LNP-mRNA
|
GMP, Sterylność
|
Substancja czynna, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Zgłoszenie nowego leku do badań klinicznych (IND), Zgoda na przeprowadzanie badań klinicznych (CTA), Zaopatrzenie w badania kliniczne, Wniosek o licencję biologiczną (BLA), Zaopatrzenie handlowe
|
Lekprodukt, LNP-mRNA
|
5000 fiol czy szprych z prewspomocą / kartridżami
|
pipeline mRNA jako kontroler epigenomu
Code name
|
Cel genetyczny
|
Wskaźniki
|
Producent
|
Najnowszy etap
|
OTX-2002
|
MYC
|
Rak wątroby komórkowy
|
Omega Therapeutic
|
Faza I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Nierozległa raka płuc
|
Omega Therapeutic
|
Przedkliniczny
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Zapalenie, immunologia
|
Omega Therapeutic
|
Przedkliniczny
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regeneracja wątroby
|
Omega Therapeutic
|
Przedkliniczny
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Zeszycie
|
Omega Therapeutic
|
Przedkliniczny
|