Niedobór transkarbamylazy ornitynowej (OTC) to rzadka choroba genetyczna powodująca poważne nieprawidłowości w cyklu mocznikowym. Według częstości występowania niedoborów OTC na całym świecie istnieje prawie 10,000 XNUMX przypadków. Niedobór enzymu OTC w komórkach wątroby prowadzi do podwyższonego poziomu amoniaku we krwi, co może powodować drgawki, śpiączkę i śmierć u nieleczonych pacjentów. Obecnie FDA nie zatwierdziła żadnego leczenia niedoborów OTC.
Białkowa terapia zastępcza OTC lub terapia mRNA OTC są kandydatami na leki, ponieważ ekspresja enzymu OTC w wątrobie pacjentów z niedoborem OTC może przywrócić normalną aktywność cykliczną, zapobiegając uszkodzeniom neurologicznym i konieczności przeszczepienia wątroby.
Opracowano lek mRNA na niedobory OTC. ARCT-810 opiera się na platformie dostarczania LUNAR za pośrednictwem lipidów firmy Arcturus, która dostarcza mRNA OTC do komórek wątroby i umożliwia im wytwarzanie funkcjonalnych enzymów OTC. Arct-810 wykazał korzystny profil bezpieczeństwa i był dobrze tolerowany w badaniach fazy 1a (zdrowi ochotnicy) i fazy 1b (pacjenci z niedoborem leków OTC). Obecnie firma Arcturus wdrożyła badanie II fazy z zastosowaniem wielokrotnych dawek, skierowane do młodzieży i dorosłych z niedoborem leków OTC. Amerykańska FDA przyznała ARCT-2 status leku sierocego.
Firma Moderna wdrożyła w 2022 r. nowy program leczenia niedoboru transkarbamylazy ornitynowej (OTC) —— mRNA-3139 kodujący OTC. Natomiast mRNA-3139 opiera się na systemie dostarczania nanocząstek lipidowych (LNP).
Yaohai Bio-Pharma oferuje kompleksowe rozwiązanie w zakresie RNA
Niestandardowe produkty
|
Stopień
|
Dostarczane
|
Specyfikacja
|
Zastosowania
|
|
nie-GMP
|
Substancja lecznicza, mRNA
|
0.1 ~ 10 mg (mRNA)
|
Badania przedkliniczne, takie jak transfekcja komórek, rozwój metod analitycznych, badania wstępnej stabilności, rozwój formulacji
|
|
Produkt leczniczy, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterylność
|
Substancja lecznicza, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Badany nowy lek (IND), zezwolenie na badanie kliniczne (CTA), dostawa do badań klinicznych, wniosek o licencję biologiczną (BLA), dostawa komercyjna
|
|
Produkt leczniczy, LNP-mRNA
|
5000 fiolek lub ampułko-strzykawek/wkładów
|
Rurociągi terapeutyczne mRNA w przypadku niedoboru OTC
|
Nazwa kodowa
|
Docelowe białko
|
wskazania
|
Producent
|
Najnowszy etap
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzym OTC
|
Niedobór transkarbamylazy ornitynowej (OTC).
|
Arcturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
Enzym OTC
|
Niedobór OTC
|
Nowoczesny
|
Przedkliniczne
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NIE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
