Niedobór ornityn transkarbamylazy (OTC) to rzadka choroba genetyczna, która powoduje poważne zaburzenia w cyklu moczowiny. Na świecie występuje około 10 000 przypadków niedoboru OTC. Brak enzymu OTC w komórkach wątroby prowadzi do podwyższonego poziomu amonii w krwi, co może spowodować drgawki, śpiączkę i śmierć u nielecących się pacjentów. Obecnie FDA nie zatwierdziło żadnego leczenia dla niedoboru OTC.
Terapia zastępcza białkiem OTC lub terapia mRNA OTC są kandydatami na leki, ponieważ wyrażanie enzymu OTC w wątrobie u pacjentów z niedoborem OTC może przywrócić normalną aktywność cyklu, zapobiegając uszkodzeniom neurologicznym i potrzebie przeszczepienia wątroby.
Lek mRNA jest rozwijany dla niedoboru OTC. ARCT-810 opiera się na platformie dostarczania LUNAR opartej na lipidach firmy Arcturus, która dostarcza mRNA OTC do komórek wątroby i umożliwia im produkowanie funkcyjnych enzymów OTC. ARCT-810 wykazało korzystny profil bezpieczeństwa i było dobrze tolerowane w badaniach fazy 1a (zdrowi wolontariusze) i fazy 1b (pacjenci z niedoborem OTC). Obecnie firma Arcturus rozpoczęła badanie fazy 2 z wielokrotnym podaniem leku, skierowane na nastolatków i dorosłych z niedoborem OTC. US FDA przyznało status leku dla rzadkich chorób produktowi ARCT-810.
Moderna uruchomiła nowy program dla niedoboru ornitynkarbamiltransferazy (OTC) w 2022 roku —— mRNA-3139 kodujący OTC. mRNA-3139 opiera się na systemie dostarczania lipidowych nanoparticle'ów (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Oferta Kompleksowego Rozwiązania dla RNA
|
Produkty RNA z katalogu
- Produkty mRNA z katalogu
- Katalog produktów saRNA
- Katalog produktów circRNA
|
Własna synteza RNA
- Własna synteza mRNA
- Niestandardowa synteza saRNA
- Niestandardowa synteza circRNA
|
usługi CDMO mRNA
- Rozwój procesu
- Produkcja GMP
- Sterylne wypełnianie i końcowe procedury
- Analiza i Testy
|
Dostosowane Wyniki
|
Stala
|
Dostarczane materiały
|
Specyfikacja
|
Zastosowania
|
|
nie-GMP
|
Substancja czynna, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Badania wstępne, takie jak transfekcja komórek, rozwijanie metod analitycznych, wstępne badania stabilności, opracowywanie formuły
|
|
Lekprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterylność
|
Substancja czynna, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Zgłoszenie nowego leku do badań klinicznych (IND), Zgoda na przeprowadzanie badań klinicznych (CTA), Zaopatrzenie w badania kliniczne, Wniosek o licencję biologiczną (BLA), Zaopatrzenie handlowe
|
|
Lekprodukt, LNP-mRNA
|
5000 fiol czy szprych z prewspomocą / kartridżami
|
pipeline terapii mRNA dla deficytu OTC
|
Code name
|
Białko docelowe
|
Wskaźniki
|
Producent
|
Najnowszy etap
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzym OTC
|
Niedobór Ornityny Transkarbamylazy (OTC)
|
Arcturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
Enzym OTC
|
Niedobór OTC
|
Moderna
|
Przedkliniczny
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
