Terapeutyczne zastosowanie liazy fenyloalanino-amoniakalnej (PAL)
Hydroksylaza fenyloalaniny (PAH) reguluje pośredni metabolizm fenyloalaniny (Phe), przekształcając Phe w tyrozynę (Tyr). Niedobór WWA powoduje hiperfenyloalaninemię (HPA) i fenyloketonurię (PKU), a w szczególności wysoki poziom fenyloalaniny może prowadzić do dysfunkcji mózgu. Dlatego enzymatyczna terapia zastępcza może być skuteczna u pacjentów z PKU.
Pegwaliaza (Palynziq) to enzym metabolizujący fenyloalaninę (Phe), zastępując zmniejszoną aktywność enzymu WWA. Pegwaliaza składa się z rekombinowanej liazy fenyloalaninoamoniakalnej (PAL), która jest połączona z glikolem metoksypolietylenowym (PEG), co wydłuża jej okres półtrwania in vivo. Mechanizm działania pegwaliazy polega na tym, że enzym PAL metabolizowany przez Phe katalizuje przemianę Phe do kwasu transchinowego i amoniaku, które są metabolizowane w wątrobie, a następnie wydalane z moczem. Będąc białkiem homotetramerycznym o masie cząsteczkowej 62 kD na monomer, rekombinowana PAL jest wytwarzana w zmodyfikowanych bakteriach Escherichia coli (E. coli) z plazmidem niosącym gen PAL z Anabaena variabilis. Natomiast Pegvaliase (Palynziq) został opracowany przez BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma oferuje kompleksowe rozwiązanie CDMO dla systemu PAL
Rurociąg PAL
|
Nazwa ogólna
|
Nazwa marki/nazwa alternatywna
|
System ekspresyjny
|
wskazania
|
Producent
|
Etap badawczo-rozwojowy
|
|
Pegwaliaza-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Fenylaza, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenyloketonuria (PKU)
|
BioMarin
|
Zatwierdzenie
|
|
CDX-6114
|
Enzym terapeutyczny fenyloketonurii, CDX 6114
|
Oczekująca aktualizacja
|
Fenyloketonuria (PKU)
|
Kodeks, Nestle
|
faza I
|
|
Erytrocyty otoczone liazą fenyloalanino-amoniakalną
|
EryPAL, kapsułkowany erytrocyt PAL EryDel, EryDel
|
Oczekująca aktualizacja
|
Fenyloketonuria (PKU)
|
EryDel
|
Przedkliniczne
|
|
PJ008
|
Oczekująca aktualizacja
|
Oczekująca aktualizacja
|
Fenyloketonuria (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Przedkliniczne
|
|
Labafenogen marselecobak
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogen marselekobak
|
Oczekująca aktualizacja
|
Fenyloketonuria (PKU)
|
Synlogic
|
Faza II
|
|
Domofenogen zalfaparwowe
|
BMN307
|
Oczekująca aktualizacja
|
Fenyloketonuria (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Faza II
|
|
mRNA-3283
|
mRNA PAL
|
Oczekująca aktualizacja
|
Fenyloketonuria (PKU)
|
Moderna spółka z ograniczoną odpowiedzialnością
|
Przedkliniczne
|
|
Terapia genowa
|
Oczekująca aktualizacja
|
Oczekująca aktualizacja
|
Fenyloketonuria (PKU)
|
Firma Genzyme.
|
Przedkliniczne
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NIE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
