Kwasica metylomalonowa (MMA), znana jako kwasuria metylomalonowa, to zespół dziedzicznych zaburzeń spowodowanych mutacjami w genach dziedziczonych w sposób autosomalny recesywny. Osoby cierpiące na kwasicę metylomalonową nie są w stanie prawidłowo przetwarzać niektórych białek i części tłuszczu, co powoduje gromadzenie się kwasu metylomalonowego (substancji toksycznych) we krwi i/lub moczu oraz poważny stan znany jako zdarzenia dekompensacyjne lub kryzysy metaboliczne. Obecnie nie ma zatwierdzonego sposobu leczenia kwasicy metylomalonowej.
Niedobór enzymu mutazy kwasu metylomalonowego-CoA (kodowanego przez ludzki gen MUT) jest główną przyczyną kwasicy metylomalonowej (około 60% przypadków), a lekami z wyboru są enzymatyczna terapia zastępcza lub terapie oparte na mRNA MUT.
mRNA-3704 i mRNA-3705
Przedkliniczne badania potwierdzające koncepcję na modelach zwierzęcych wykazały, że terapie mRNA są również wskazane w leczeniu rzadkich zaburzeń metabolicznych, takich jak izolowana kwasica metylomalonowa (MMA). Firma Moderna odkryła mRNA-3704 i mRNA-3705, dwóch kandydatów do terapii MMA na bazie mRNA, kodujących funkcjonalny enzym mutazę metylomalonylo-CoA. mRNA-3704 i mRNA-3705 zawierają nanocząsteczki lipidowe (LNP).
mRNA-3705 jest obecnie w fazie badań klinicznych. Donoszono, że mRNA-3705 testowano w badaniu fazy 1/2 (badanie Landmark), w którym 11 uczestników otrzymało 221 dawek mRNA-3705. Do chwili obecnej wszyscy uczestnicy zdecydowali się wziąć udział w kolejnym badaniu rozszerzonym typu Open Label. Do chwili obecnej mRNA-3705 ogólnie zyskał dobrą tolerancję i żadne badania nie zostały przerwane ze względu na bezpieczeństwo lub spełnienie określonych w protokole kryteriów toksyczności ograniczającej dawkę.
Yaohai Bio-Pharma oferuje kompleksowe rozwiązanie w zakresie RNA
Niestandardowe produkty
|
Stopień
|
Dostarczane
|
Specyfikacja
|
Zastosowania
|
|
nie-GMP
|
Substancja lecznicza, mRNA
|
0.1 ~ 10 mg (mRNA)
|
Badania przedkliniczne, takie jak transfekcja komórek, rozwój metod analitycznych, badania wstępnej stabilności, rozwój formulacji
|
|
Produkt leczniczy, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterylność
|
Substancja lecznicza, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Badany nowy lek (IND), zezwolenie na badanie kliniczne (CTA), dostawa do badań klinicznych, wniosek o licencję biologiczną (BLA), dostawa komercyjna
|
|
Produkt leczniczy, LNP-mRNA
|
5000 fiolek lub ampułko-strzykawek/wkładów
|
Rurociągi terapeutyczne mRNA w leczeniu kwasicy metylomalonowej
|
Nazwa kodowa
|
Docelowe białko
|
wskazania
|
Producent
|
Najnowszy etap
|
|
mRNA-3705
|
Mutaza metylomalonylo-CoA
|
Kwasica metylomalonowa
|
Nowoczesny
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Mutaza metylomalonylo-CoA
|
Kwasica metylomalonowa
|
Nowoczesny
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NIE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
