Będąc prokariotycznym nabytym układem odpornościowym, CRISPR/Cas może wszczepiać obce DNA powodujące chorobę do genomów bakterii. Odkrycie tego systemu zrewolucjonizowało strategie edycji genomu, ponieważ Cas9 można skierować do dowolnego pożądanego celu za pomocą przewodnika RNA (gRNA) złożonego z dostosowanej sekwencji crRNA i połączonej ze sobą tracrRNA. Ta potężna technologia oferuje ogromny potencjał odwracania chorób poprzez korygowanie mutacji w chorobach wielogenowych, takich jak choroby układu krążenia.
mRNA nie jest ani zakaźny, ani platformą integracyjną i nie ma potencjalnego ryzyka infekcji lub wprowadzenia mutacji. Zwykle jest dostarczany przez LNP jako wektor niewirusowy. Kilka firm, w tym Intellia Therapeutics i CRISPR Therapeutics, opracowało technologie edycji genów in vivo w oparciu o mRNA i gRNA Cas9.
Firma Intellia Therapeutics opracowała NTLA-2001 do leczenia amyloidozy transtyretynowej (ATTR). Firma otrzymała niedawno zgodę IND od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na rozpoczęcie badania III fazy leku NTLA-2001 w leczeniu ATTR-CM, a znaczące badanie międzynarodowe rozpocznie się pod koniec 2023 r.
CRISPR Therapeutics opracowuje CTX-310 do leczenia miażdżycowej choroby układu krążenia (ASCVD) i dyslipidemii.
Yaohai Bio-Pharma oferuje kompleksowe rozwiązanie w zakresie RNA
Niestandardowe produkty
|
Stopień
|
Dostarczane
|
Specyfikacja
|
Zastosowania
|
|
nie-GMP
|
Substancja lecznicza, mRNA
|
0.1 ~ 10 mg (mRNA)
|
Badania przedkliniczne, takie jak transfekcja komórek, rozwój metod analitycznych, badania wstępnej stabilności, rozwój formulacji
|
|
Produkt leczniczy, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterylność
|
Substancja lecznicza, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Badany nowy lek (IND), zezwolenie na badanie kliniczne (CTA), dostawa do badań klinicznych, wniosek o licencję biologiczną (BLA), dostawa komercyjna
|
|
Produkt leczniczy, LNP-mRNA
|
5000 fiolek lub ampułko-strzykawek/wkładów
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NIE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
