Wszystkie kategorie
ENEN
Nukleaza Cas9

Nukleaza Cas9

Home >  Modalność  >  Surowce i odczynniki  >  Nukleaza Cas9

Modalność

Nukleaza Cas9

Edycja genów CRISPR to technika stosowana w biologii molekularnej do modyfikacji genomów organizmów żywych. Opiera się na uproszczonej wersji bakteryjnego systemu obrony przeciwwirusowej CRISPR-Cas9. Dostarczając nukleazę Cas9 skompleksowaną z syntetycznym RNA kierującym (gRNA) do komórki, genom komórki można wyciąć w żądanym miejscu. Umożliwia to usunięcie istniejących genów i/lub dodanie nowych in vivo.

Mówiąc bardziej technicznie, Cas9 jest enzymem endonukleazą DNA kierowanym podwójnym RNA, związanym z nabytym układem odpornościowym CRISPR w Streptococcus pyogenes. Technika edycji genomu CRISPR-Cas9 w znaczący sposób przyczyniła się do przyznania Nagrody Nobla w dziedzinie chemii w 2020 r., którą przyznano Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna.

Pierwszy lek oparty na edycji genów CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), został zatwierdzony w listopadzie 2023 r. pod nazwą handlową Casgevy. Jest stosowany w Wielkiej Brytanii w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej i beta-talasemii. 8 grudnia 2023 r. lek Casgevy został zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych przez FDA. Casgevy to pierwszy w swoim rodzaju lek ukierunkowany na gen BCL11A, odkryty przez Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics.

Casgevy powstaje poprzez wzbogacenie komórek autologicznych o komórki CD34+, a następnie edycję genomu ex vivo poprzez wprowadzenie kompleksu rybonukleoproteiny CRISPR/Cas9 (RNP) poprzez elektroporację. gRNA zawarty w kompleksie RNP umożliwia CRISPR/Cas9 dokonanie precyzyjnego pęknięcia dwuniciowego DNA w krytycznym miejscu wiązania czynnika transkrypcyjnego (GATA1) w specyficznym dla erytroidów regionie wzmacniającym genu BCL11A.

Oprócz RNP, w badaniach klinicznych bada się także DNA lub mRNA kodujący Cas9 i gRNA.

Yaohai Bio-Pharma oferuje kompleksowe rozwiązanie CDMO dla nukleazy Cas9
Uzyskaj bezpłatną wycenę

Skontaktuj się z nami