Kwas methylmalonic (MMA), znany również jako methylmalonuria, to grupa dziedziczonych zaburzeń spowodowanych mutacjami genów dziedziczonych w sposób autosomalnie recesywny. Osoby z kwasem methylmalonic nie mogą odpowiednio przetwarzać niektórych białek i części tłuszczów, co prowadzi do nagromadzenia się kwasu methylmalonic (trujących substancji) we krwi i/lub moczu oraz do poważnego stanu zwanego dekompensacją lub kryzysami metabolicznymi. Obecnie nie ma zatwierdzonego leczenia na kwas methylmalonic.
Niedobór enzymu methylmalonic acid-CoA mutase (kodowany przez ludzki gen MUT) jest główną przyczyną kwasu methylmalonic (około 60% przypadków), a terapia zastępcza enzymem lub leczenie oparte na MUT mRNA są preferowanymi metodami farmakologicznymi.
mRNA-3704 i mRNA-3705
W modelach zwierzęcych, badania prekliniczne udowodnienia koncepcji przedstawiają, że terapie oparte na mRNA mogą być również wskazane do leczenia rzadkich zaburzeń metabolicznych, takich jak izolowana kwasemia metylmalonowa (MMA). mRNA-3704 i mRNA-3705, dwa kandydaty na terapię MMA opartą na mRNA, zostały odkryte przez Moderna i kodują enzym metylmalonil-CoA mutaza funkcyjną. mRNA-3704 i mRNA-3705 są formułowane z nanoparticle lipidowymi (LNP).
mRNA-3705 obecnie znajduje się w badaniach klinicznych. Zostało zgłoszone, że mRNA-3705 zostało przetestowane w badaniu fazy 1/2 (Badanie Kluczowe), w którym 11 uczestników otrzymało 221 dawek mRNA-3705. Do tej pory wszyscy uczestnicy wybrali udział w kolejnym Badaniu Otwartego Rozszerzenia. Dotychczas mRNA-3705 ogólnie zdobyło dobrą zdolność do tolerowania, a żadne badania nie zostały przerwane ze względu na bezpieczeństwo lub spełnienie kryteriów toksyczności ograniczającej dawkę zdefiniowanej w protokole.
Yaohai Bio-Pharma Oferta Kompleksowego Rozwiązania dla RNA
|
Produkty RNA z katalogu
- Produkty mRNA z katalogu
- Katalog produktów saRNA
- Katalog produktów circRNA
|
Własna synteza RNA
- Własna synteza mRNA
- Niestandardowa synteza saRNA
- Niestandardowa synteza circRNA
|
usługi CDMO mRNA
- Rozwój procesu
- Produkcja GMP
- Sterylne wypełnianie i końcowe procedury
- Analiza i Testy
|
Dostosowane Wyniki
|
Stala
|
Dostarczane materiały
|
Specyfikacja
|
Zastosowania
|
|
nie-GMP
|
Substancja czynna, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Badania wstępne, takie jak transfekcja komórek, rozwijanie metod analitycznych, wstępne badania stabilności, opracowywanie formuły
|
|
Lekprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterylność
|
Substancja czynna, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Zgłoszenie nowego leku do badań klinicznych (IND), Zgoda na przeprowadzanie badań klinicznych (CTA), Zaopatrzenie w badania kliniczne, Wniosek o licencję biologiczną (BLA), Zaopatrzenie handlowe
|
|
Lekprodukt, LNP-mRNA
|
5000 fiol czy szprych z prewspomocą / kartridżami
|
pipeline terapii mRNA dla kwasem metylmalonowym
|
Code name
|
Białko docelowe
|
Wskaźniki
|
Producent
|
Najnowszy etap
|
|
mRNA-3705
|
Metylmalonyl-CoA mutaza
|
Kwasuria metylmalonowa
|
Moderna
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Metylmalonyl-CoA mutaza
|
Kwasuria metylmalonowa
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
