leki mRNA dla fibrozys spastycznej

Modalność

leki mRNA dla fibrozys spastycznej

Choroba pęcherzykowa (CF) to rzadko występujące zaburzenie genetyczne w trybie autorsomalnego dziedziczenia recesywnego, które objawia się zaangażowaniem płuc i układu trawiennego, co z kolei powoduje zakłócenia oddechowe i trawienne. Przyczyną choroby są mutacje nieaktywujące obu kopii (aleli) genu kodującego białko regulujące przewodnictwo błonowate przy fibrozie pęcherzykowej (CFTR).

Białko CFTR reguluje transport soli (w tym jonów węglanowych) i wody przez membrany komórek nabłonkowych; mutacje w genie CFTR zaburzają normalne działanie kanałów chlorkowych, co prowadzi do utrudnionego transportu płynu Nabłonkowego (ślimaku) w płucach, trzustce i innych narządach, powodując fibrozę pęcherzykową.

Wyrażenie funkcyjnej kopii mRNA CFTR w płucach pacjentów z fibrozą gruźliczej może przywrócić funkcję CFTR i poprawić postęp choroby płuc. Niektóre leki oparte na mRNA, w tym MRT5005, ARCT-032 i VX-522, są obecnie badane w badaniach przedklinicznych i klinicznych.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) wyznaczyło prowadzący kandydat MRT5005, mRNA zoptymalizowany pod kątem kodonów kodujących białko CFTR, jako najlepszy lek do leczenia fibroz gruźliczej. MRT5005 jest wprowadzany w postaci aerosolu utworzonego przez LNP w postaci aerosolu, który jest nebulizowany (dostarczanie inhalacyjne) i docelowo mRNA, które mogą być bezpośrednio dostarczane do dróg oddechowych.

Doświadczenia in vitro i in vivo przeprowadzone na komórkach nerkowych embrionalnych człowieka oraz zwierzętach, które nie wyrażają CFTR, wykazały wyrażanie CFTR po inhalacji MRT5005. W badaniu RESTORE-CF (faza 1/2) pojedyncza dawka MRT5005 została podana pacjentom z gruźlicą oskrzellową w trzech poziomach dawkowania (8, 16 i 24 mg). MRT5005 zostało dobrze tolerowane w dawkach 8 mg i 16 mg, a żadnych poważnych niepożądanych efektów nie zaobserwowano w żadnej z dawek.

ARCT-032

Acturus opracowuje ARCT-032 na podstawie platformy LUNAR Lipid Spray, która koduje białko CFTR jako strategia leczenia gruźlicy oskrzellowej. ARCT-032 zostało całkowicie dostarczone do nabłonka dróg oddechowych i wyraziło funkcjonalne białko CFTR, co zostało pokazane w badaniu in vivo. Otrzymało ono status Leku Orfannego i Status Choroby Rzadkiej u Dzieci przyznany przez Amerykańskie Biuro Żywności i Leków. Badania fazy I ARCT-032 są obecnie w toku.

VX-522

Vertex, w współpracy z Modena, rozwija kolejną terapię opartą na mRNA CFTR, VX-522, przeznaczoną do leczenia pacjentów z gruźlicą z nieaktywnymi białkami CFTR; VX-522 jest również podawany przez inhalację mRNA CFTR otoczonego NLP i dostarczanego do płuc. 7 stycznia 2024 Vertex ogłosił zakończenie części VX-522 1/2 (jednodawkowej) badania klinicznego fazy I oraz rozpoczęcie części z powtarzalnymi dawkami (MAD) badania.

Yaohai Bio-Pharma Oferta Kompleksowego Rozwiązania dla RNA

Produkty RNA z katalogu

Produkty mRNA z katalogu
Katalog produktów saRNA
Katalog produktów circRNA

Własna synteza RNA

Własna synteza mRNA
Niestandardowa synteza saRNA
Niestandardowa synteza circRNA

usługi CDMO mRNA

Rozwój procesu
Produkcja GMP
Sterylne wypełnianie i końcowe procedury
Analiza i Testy

Dostosowane Wyniki

Stala	Dostarczane materiały	Specyfikacja	Zastosowania
nie-GMP	Substancja czynna, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Badania wstępne, takie jak transfekcja komórek, rozwijanie metod analitycznych, wstępne badania stabilności, opracowywanie formuły
	Lekprodukt, LNP-mRNA
GMP, Sterylność	Substancja czynna, mRNA	10 mg~70 g	Zgłoszenie nowego leku do badań klinicznych (IND), Zgoda na przeprowadzanie badań klinicznych (CTA), Zaopatrzenie w badania kliniczne, Wniosek o licencję biologiczną (BLA), Zaopatrzenie handlowe
	Lekprodukt, LNP-mRNA	5000 fiol czy szprych z prewspomocą / kartridżami

pipeline terapii mRNA dla fibrozji puchatkiej

Code name	Białko docelowe	Wskaźniki	Producent	Najnowszy etap
MRT5005	Białko CFTR	Zapalenie pęcherza	Translate Bio, Sanofi	Faza I/II
ARCT-032	Białko CFTR	Zapalenie pęcherza	Arcturus Therapeutics	Faza I
VX-522, mRNA-3692	Białko CFTR	Zapalenie pęcherza	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Faza I
RCT2100	Oczekuje na aktualizację	Oczekuje na aktualizację	ReCode Therapeutics	Przedkliniczny

Wszystkie kategorie

leki mRNA dla fibrozys spastycznej

Modalność