Jako prokariotyczny system odporności adaptacyjnej, CRISPR/Cas może wgrać obce DNA chorobotwórcze do genomu bakterii. Odkrycie tego systemu zrewolucjonizowało strategie edycji genomu, ponieważ Cas9 może być kierowany do dowolnego celu za pomocą RNA przewodnika (gRNA), składającego się z dostosowanego ciągu crRNA i połączonego tracrRNA. Ta potężna technologia oferuje ogromne możliwości odwrócenia chorób przez korekcję mutacji w chorobach poligenicznych, takich jak choroby układu krążenia.
MRNA nie jest ani zakaźne, ani platformą integracją, a nie ma ryzyka zakażenia lub wgrania mutacji. Zazwyczaj jest dostarczane za pomocą LNP jako wektora niewirusowego. Kilka firm, w tym Intellia Therapeutics i CRISPR Therapeutics, opracowało technologie edycji genów in vivo oparte na mRNA i Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics opracowała NTLA-2001 do leczenia transthyretinowej amyloidozy (ATTR). Ostatnio firma otrzymała zgodę IND od Administracji Amerykańskiej ds. Żywności i Leków, aby rozpocząć fazę III badań klinicznych NTLA-2001 w celu leczenia ATTR-CM, przy czym znaczący międzynarodowy badania mają się rozpocząć na koniec 2023 roku.
CRISPR Therapeutics rozwija CTX-310 do leczenia aterosklerotycznej choroby naczyniowej (ASCVD) i dyslipidemii.
Yaohai Bio-Pharma Oferta Kompleksowego Rozwiązania dla RNA
|
Produkty RNA z katalogu
- Produkty mRNA z katalogu
- Katalog produktów saRNA
- Katalog produktów circRNA
|
Własna synteza RNA
- Własna synteza mRNA
- Niestandardowa synteza saRNA
- Niestandardowa synteza circRNA
|
usługi CDMO mRNA
- Rozwój procesu
- Produkcja GMP
- Sterylne wypełnianie i końcowe procedury
- Analiza i Testy
|
Dostosowane Wyniki
|
Stala
|
Dostarczane materiały
|
Specyfikacja
|
Zastosowania
|
|
nie-GMP
|
Substancja czynna, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Badania wstępne, takie jak transfekcja komórek, rozwijanie metod analitycznych, wstępne badania stabilności, opracowywanie formuły
|
|
Lekprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterylność
|
Substancja czynna, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Zgłoszenie nowego leku do badań klinicznych (IND), Zgoda na przeprowadzanie badań klinicznych (CTA), Zaopatrzenie w badania kliniczne, Wniosek o licencję biologiczną (BLA), Zaopatrzenie handlowe
|
|
Lekprodukt, LNP-mRNA
|
5000 fiol czy szprych z prewspomocą / kartridżami
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
