CRISPR edycja genów to technika stosowana w biologii molekularnej do modyfikacji genomów żywych organizmów. Opiera się na uproszczonym wersje bakteryjnego systemu obronnego CRISPR-Cas9 przeciwko wirusom. Przekazując kompleks enzymu Cas9 z syntetycznym RNA przewodnikowym (gRNA) do komórki, można dokonać cięcia w żądanym miejscu genomu komórkowego. Pozwala to na usunięcie istniejących genów i/lub dodanie nowych in vivo.
W bardziej technicznych terminach, Cas9 to enzym endonukleaza kierowana podwójnym RNA, związany z systemem odporności adaptacyjnej CRISPR w Streptococcus pyogenes . Technika edycji genomu CRISPR-Cas9 była istotnym wkładem do Nagrody Nobla w dziedzinie chemii w 2020 roku, która została przyznana Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna.
Pierwszy lek oparty na edycji genów za pomocą CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), został zatwierdzony w listopadzie 2023 roku pod nazwą handlową Casgevy. Jest stosowany w Wielkiej Brytanii do leczenia choroby krwinki sierpowatej i białej talasemii. Dnia 8 grudnia 2023 roku Casgevy został zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych przez FDA. Casgevy to pierwsze w swoim rodzaju leczenie, które docelowo wpływa na gen BCL11A, i zostało odkryte przez Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics.
Casgevy jest tworzony poprzez wzbogacanie komórek autogenicznych dla komórek CD34+, a następnie edycję genomu in vitro poprzez wprowadzenie kompleksu ribonukleoproteiny (RNP) CRISPR/Cas9 metodą elektroporacji. gRNA zawarte w kompleksie RNP umożliwia CRISPR/Cas9 dokonanie dokładnego podwójnego rozcięcia DNA w kluczowym miejscu wiązania czynnika transkrypcyjnego (GATA1) w regionie wzmacniacza erytroidowego genu BCL11A.
Obok RNP badane są również w badaniach klinicznych DNA lub mRNA kodujące Cas9 i gRNA.
Yaohai Bio-Pharma Oferta Kompleksowego Rozwiązania CDMO dla Nuclease Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
