Metilmalonik asidüri olarak bilinen metilmalonik asidemi (MMA), otozomal resesif bir şekilde kalıtsal olan genlerdeki mutasyonların neden olduğu bir grup kalıtsal bozukluktur. Metilmalonik asidemili bireyler belirli proteinleri ve yağ parçalarını düzgün şekilde işleyemedikleri için kanda ve/veya idrarda metilmalonik asit (toksik maddeler) birikmesi ve dekompansasyon olayları veya metabolik krizler olarak bilinen ciddi bir durum ortaya çıkar. Şu anda metilmalonik asideminin onaylanmış bir tedavisi yoktur.
Metilmalonik asit-CoA mutaz enziminin (insan MUT geni tarafından kodlanan) eksikliği, metilmalonik asideminin ana nedenidir (vakaların yaklaşık %60'ı) ve enzim replasman tedavisi veya MUT mRNA bazlı tedaviler, tercih edilen ilaçları sağlar.
mRNA-3704 ve mRNA-3705
Hayvan modellerinde, klinik öncesi kavram kanıtı çalışmaları, mRNA tedavilerinin izole metilmalonik asidemi (MMA) gibi nadir metabolik bozuklukların tedavisinde de endike olduğunu ortaya koymuştur. İki mRNA bazlı MMA terapisi adayı olan mRNA-3704 ve mRNA-3705, fonksiyonel metilmalonil-CoA mutaz enzimini kodlayan Moderna tarafından keşfedildi. mRNA-3704 ve mRNA-3705, lipit nanoparçacığı (LNP) ile formüle edilmiştir.
mRNA-3705 şu anda klinik deneme aşamasındadır. MRNA-3705'in, 1 katılımcının 2 doz mRNA-11 aldığı Faz 221/3705 çalışmasında (Landmark çalışması) test edildiği bildirildi. Bugüne kadar tüm katılımcılar bir sonraki Açık Etiketli Uzatma çalışmasına katılmayı seçmişlerdir. Şimdiye kadar mRNA-3705 genel olarak iyi tolere etme yeteneği kazanmıştır ve güvenlik veya protokolle tanımlanan doz sınırlayıcı toksisite kriterlerini karşılama nedeniyle hiçbir çalışma durdurulmamıştır.
Yaohai Bio-Pharma, RNA için Tek Noktadan Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
sınıf
|
Teslim
|
Özellikler
|
Uygulamalar
|
|
GMP dışı
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Stabilite öncesi çalışmalar, Formülasyon geliştirme gibi klinik öncesi araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlaç Maddesi, mRNA
|
10mg~70 gr
|
Araştırmaya yönelik yeni ilaç (IND), Klinik deneme izni (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 şişe veya önceden doldurulmuş şırınga/kartuş
|
Metilmalonik Asidemi için mRNA Terapötik Boru Hatları
|
Kod adı
|
Hedef Protein
|
Endikasyonları
|
Üretici firma
|
Son Aşama
|
|
mRNA 3705
|
Metilmalonil-CoA mutaz
|
Metilmalonik asidemi
|
modern
|
Faz II
|
|
mRNA 3704
|
Metilmalonil-CoA mutaz
|
Metilmalonik asidemi
|
modern
|
Aşama I / II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
YOK HAYIR
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
