Methylmalonic acidemi (MMA), metilmalonik asidüri olarak da bilinir ve otosomal resesif bir şekilde aktarılan gen mutasyonları nedeniyle ortaya çıkan kalıtsal bozuklukların bir kümesidir. Methylmalonic acidemi olan bireyler, belirli proteinleri ve yağ parçalarını doğru şekilde işleyemeyip, metilmalonik asit (toksik maddeler) kan ve/veya idrarında birikmeye neden olur ve bu durum dekompansasyon olayları veya metabolik krizler olarak bilinen ciddi bir duruma yol açar. Şu anda methylmalonic acidemi için onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır.
İnsan MUT geni tarafından kodlanan metilmalonik asit-CoA mutaz (enzim) eksikliği, methylmalonic acideminin ana nedenidir (taklaşık %60 oranında vakalarda) ve enzim yerine koyma terapisi veya MUT mRNA tabanlı terapiler tercih edilen ilaçlardır.
mRNA-3704 ve mRNA-3705
Hayvan modellerinde, ön klinik kavram kanıtı çalışmalarında mRNA terapilerinin izole metilmalonik asidemi (MMA) gibi nadir metabolik bozuklukların tedavisinde de kullanıldığı ortaya çıkmıştır. mRNA-3704 ve mRNA-3705, Moderna tarafından keşfedilen iki mRNA tabanlı MMA tedavisi adayıdır ve işlevsel metilmalonil-CoA mutaz enzimini kodlar. mRNA-3704 ve mRNA-3705, lipid nano parçacık (LNP) ile formul edilmiştir.
mRNA-3705 şu anda klinik denemelerde bulunmaktadır. mRNA-3705'in, 11 katılımcının 221 doz almasından oluşan bir Faz 1/2 çalışması (Landmark çalışması) kapsamında test edildiği bildirilmiştir. Bugüne kadar tüm katılımcılar, ardından bir Açık Etiketli Uzatma çalışmasına katılmayı seçti. Şu ana kadar, mRNA-3705 genel olarak iyi tolerans göstermektedir ve hiçbir çalışma güvenlilik nedeniyle veya protokol tanımlı doz-sınırlandırıcı zehirlilik kriterlerini karşılamak üzere iptal edilmemiştir.
Yaohai Bio-Pharma RNA için Tek Durak Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
Sınıf
|
Teslim Edilebilirler
|
Speksiyasyon
|
Uygulamalar
|
|
non-GMP
|
İlacı Madde, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Ön-stabilite çalışmaları, Formülasyon geliştirme gibi ön klinik araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlacı Madde, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Klinik deneme yetkilendirme (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 flakon veya önceden dolu şırıngeler/ kartuşlar
|
methylmalonic Acidemia için mRNA Terapötik Hızlandırıcıları
|
Kod adı
|
Hedef Protein
|
Belirtileri
|
Üretici
|
En Son Aşama
|
|
mRNA-3705
|
Metylmalonyl-CoA mutaz
|
Metylmalonik asidemi
|
Moderna
|
II. Aşama
|
|
mRNA-3704
|
Metylmalonyl-CoA mutaz
|
Metylmalonik asidemi
|
Moderna
|
I. ve II. Faz
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
