İnsan vücutları, transmembran, intrasellüler, intra mitokondrial ve sekreter proteinler gibi terapeytik proteinleri çeviri ve kodlamak için mRNA'yı kullanabilir. mRNA tabanlı protein yerleştirme terapisi, çeşitli hastalıklar için uygulanabilir bir alternatif tedavi sağlar.
Klinik deneyimler, mRNA tabanlı terapilerin kalp iskemisi (AZD8601, VEGF mRNA), ornitine transkarbamilaz eksikliği (ARCT-810, OTCase mRNA), metilmalonik asidemi (mRNA-3705, MUT mRNA), propyonik asidemi (mRNA-3927, PCCA/B mRNA) ve sististik fibroz (MRT-5005 ve VX-522, CFTR mRNA) durumlarında kullanılabilir olduğunu göstermiştir.
Ayrıca, mRNAs doğrudan antikorları (örn., nötralizasyon antikorları, antikor parçaları ve nano-antikorlar) virüs enfeksiyonlarının ve kanserin önlenmesi ve tedavisinde kodlar. Bu antikorlar virüslerin, bakterilerin ve kanser/tümör hücrelerinin özel olarak tanısını yapar ve uzun değişken zincirler aracılığıyla onlara bağlanır, bu da SARS-CoV-2, HIV'in yanı sıra hayvan modelleri ve insan tümörlerinin önlenmesi ve tedavisinde faydalı çıkar.
Yaohai Bio-Pharma RNA için Tek Durak Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
Sınıf
|
Teslim Edilebilirler
|
Speksiyasyon
|
Uygulamalar
|
non-GMP
|
İlacı Madde, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Ön-stabilite çalışmaları, Formülasyon geliştirme gibi ön klinik araştırmalar
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilite
|
İlacı Madde, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Klinik deneme yetkilendirme (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 flakon veya önceden dolu şırıngeler/ kartuşlar
|