Omega tarafından geliştirilen Epigenomic Denetleyici, genom içindeki benzersiz dizilere aşina şekilde yüksek derecede belirli hedefleme yeteneğine sahip ve mRNA tabanlı bir tedavi yöntemidir. Bu yöntem, "tamamen açık" veya "tamamen kapalı" seçeneklerinin dışında alternatifler sunmak amacıyla özelleştirilmiş süreler boyunca gen ifadesini kontrol edilebilir şekilde modüle edebilir. mRNA tabanlı denetleyiciler, gen düzenlemesinin en üst düzeylerinde ön-transkripsiyonel eylem sergileyerek, geleneksel yaklaşımlarla tarihsel olarak tedavi edilemeyen hastalıklara bağlı anahtar hastalıkları tetikleyici otoregülasyonu aşmayı amaçlamaktadır.
Sınıfın ilk Omega Epigenomic Controller'ı olarak, OTX-2002 şu anda hepatoselüler karsinom (HCC) tedavisinde geliştirilmektedir. OTX-2002, hedefli mRNA kodlu proteinleri kullanarak epigenetik düzenleme yapmayı amaçlamaktadır ve MYC otoregülasyonunu geçersiz kılmaya olanak tanıyabilir. FDA, HCC tedavisindeki OTX-2002'ye Orphan Drug Designation verdi.
Omega'nın diğer mRNA terapileri epigenomik denetleyicileri olarak ön-klinik çalışmalar kapsamında incelenmektedir, bunlar arasında non-small hücreli akciğer kanseri için OTX-2101 (MYC), iltihap için CXCL 1-8, karaciğer yenilenmesi için HNF4A ve alopsy için SFRP1 bulunmaktadır.
Yaohai Bio-Pharma RNA için Tek Durak Çözüm Sunuyor
Özel Teslimatlar
|
Sınıf
|
Teslim Edilebilirler
|
Speksiyasyon
|
Uygulamalar
|
|
non-GMP
|
İlacı Madde, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Ön-stabilite çalışmaları, Formülasyon geliştirme gibi ön klinik araştırmalar
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilite
|
İlacı Madde, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Klinik deneme yetkilendirme (CTA), Klinik deneme tedariki, Biyolojik lisans başvurusu (BLA), Ticari tedarik
|
|
İlaç Ürünü, LNP-mRNA
|
5000 flakon veya önceden dolu şırıngeler/ kartuşlar
|
epigenomik Denetleyici olarak mRNA Boru Hatları
|
Kod adı
|
Hedef gen
|
Belirtileri
|
Üretici
|
En Son Aşama
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Kasıl karaciğer kanseri
|
Omega Therapeutic
|
I. ve II. Faz
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Küçük hücreli olmayan akciğer kanseri
|
Omega Therapeutic
|
Ön-klinik
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Enflamasyon, immunoloji
|
Omega Therapeutic
|
Ön-klinik
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Kasna yeniden organizasyonu
|
Omega Therapeutic
|
Ön-klinik
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopeksi
|
Omega Therapeutic
|
Ön-klinik
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
