Metilmalonacidēmija (MMA), kas pazīstama kā metilmalonacidūrija, ir iedzimtu traucējumu kopums, ko izraisa gēnu mutācijas, kas tiek mantotas autosomāli recesīvā veidā. Personas ar metilmalonacidēmiju nespēj pareizi apstrādāt noteiktas olbaltumvielas un tauku daļas, kā rezultātā asinīs un/vai urīnā uzkrājas metilmalonskābe (toksiskas vielas) un rodas nopietns stāvoklis, ko sauc par dekompensācijas notikumiem vai vielmaiņas krīzēm. Pašlaik nav apstiprināta metilmalonacidēmijas ārstēšana.
Enzīma metilmalonskābes-CoA mutāzes deficīts (ko kodē cilvēka MUT gēns) ir galvenais metilmalonacidēmijas cēlonis (apmēram 60% gadījumu), un enzīmu aizstājterapija vai uz MUT mRNS balstīta terapija nodrošina izvēles zāles.
mRNS-3704 un mRNS-3705
Dzīvnieku modeļos preklīniskie koncepcijas pierādījumi liecina, ka mRNS terapija ir indicēta arī retu vielmaiņas traucējumu, piemēram, izolētas metilmalonacidēmijas (MMA) ārstēšanai. Moderna atklāja mRNS-3704 un mRNS-3705, divus uz mRNS balstītus MMA terapijas kandidātus, kas kodē funkcionālu metilmalonil-CoA mutāzes enzīmu. mRNS-3704 un mRNS-3705 ir veidoti ar lipīdu nanodaļiņu (LNP).
mRNS-3705 pašlaik tiek klīniskos pētījumos. Ir ziņots, ka mRNS-3705 tika pārbaudīts 1./2. fāzes pētījumā (Landmark pētījums), kurā 11 dalībnieki saņēma 221 mRNS-3705 devu. Līdz šim visi dalībnieki ir izvēlējušies piedalīties nākamajā Open-Label paplašinājuma pētījumā. Līdz šim mRNS-3705 kopumā ir ieguvusi labas panesamības spēju, un neviens pētījums nav pārtraukts drošības vai protokolā noteikto devu ierobežojošo toksicitātes kritēriju ievērošanas dēļ.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā vienas pieturas risinājumu RNS
Pielāgoti piegādes materiāli
|
Pakāpe
|
Piegādes
|
specifikācija
|
Aplikācijas
|
|
nav GMP
|
Zāļu viela, mRNS
|
0.1–10 mg (mRNS)
|
Preklīniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, analītisko metožu izstrāde, pirmsstabilitātes pētījumi, preparātu izstrāde
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitāte
|
Zāļu viela, mRNS
|
10 mg ~ 70 g
|
Jaunas pētnieciskās zāles (IND), klīniskās izpētes atļauja (CTA), klīnisko pētījumu piegāde, bioloģiskās licences pieteikums (BLA), komerciāls piegādes
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
5000 flakonu vai pilnšļirču/kārtridžu
|
mRNS terapijas cauruļvadi metilmalonacidēmijai
|
Koda vārds
|
Mērķa proteīns
|
Indikācijas
|
ražotājs
|
Jaunākais posms
|
|
mRNS-3705
|
Metilmalonil-CoA mutāze
|
Metilmalonacidēmija
|
Mūsdienu
|
II posms
|
|
mRNS-3704
|
Metilmalonil-CoA mutāze
|
Metilmalonacidēmija
|
Mūsdienu
|
I/II fāze
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NĒ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
