Omega izstrādātais Epigenomic Controller ir uz mRNS balstīta terapija, kas ieprogrammēta, lai nodrošinātu ļoti specifisku mērķēšanu uz unikālām sekvencēm genomā, kas var kontrolēti modulēt gēnu ekspresiju pielāgotā ilguma laikā, lai nodrošinātu citas iespējas, nevis "viss ieslēgts" vai "viss izslēgts". Veicot pirmstranskripcijas darbību augstākajos gēnu regulēšanas līmeņos, uz mRNS balstīti kontrolieri ir paredzēti, lai pārvarētu kompensējošo autoregulāciju, kas parasti ir saistīta ar galvenajiem slimību izraisītājiem, tostarp tiem, kas vēsturiski nav bijuši ārstējami ar tradicionālajām pieejām.
Kā pirmais Omega Epigenomic Controller savā klasē OTX-2002 pašlaik tiek izstrādāts hepatocelulārās karcinomas (HCC) ārstēšanai. OTX-2002 ir paredzēts, lai regulētu c-MYC (MYC) ekspresijas līmeni, izmantojot mērķtiecīgus mRNS kodētus proteīnus, lai veicinātu epiģenētisko regulējumu ar potenciālu ignorēt MYC autoregulāciju. FDA piešķīra retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu apzīmējumu OTX-2002, ārstējot HCC.
Pirmsklīniskajos pētījumos tiek pētītas citas mRNS terapijas kā Omega epigenomiskie kontrolieri, tostarp OTX-2101 (MYC) nesīkšūnu plaušu vēža ārstēšanai, CXCL 1-8 iekaisumam, HNF4A aknu reģenerācijai un SFRP1 alopēcijai.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā vienas pieturas risinājumu RNS
Pielāgoti piegādes materiāli
|
Pakāpe
|
Piegādes
|
specifikācija
|
Aplikācijas
|
|
nav GMP
|
Zāļu viela, mRNS
|
0.1–10 mg (mRNS)
|
Preklīniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, analītisko metožu izstrāde, pirmsstabilitātes pētījumi, preparātu izstrāde
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
|
GMP, sterilitāte
|
Zāļu viela, mRNS
|
10 mg ~ 70 g
|
Jaunas pētnieciskās zāles (IND), klīniskās izpētes atļauja (CTA), klīnisko pētījumu piegāde, bioloģiskās licences pieteikums (BLA), komerciāls piegādes
|
|
Zāļu produkts, LNP-mRNS
|
5000 flakonu vai pilnšļirču/kārtridžu
|
mRNS cauruļvadi kā epigenomisks kontrolieris
|
Koda vārds
|
Mērķa gēns
|
Indikācijas
|
ražotājs
|
Jaunākais posms
|
|
OTX-2002
|
MAZGĀT
|
Aknu šūnu karcinoma
|
Omega terapeitiskais
|
I/II fāze
|
|
OTX-2101
|
MAZGĀT
|
Nesīkšūnu plaušu vēzis
|
Omega terapeitiskais
|
Pirmsklīniskā
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Iekaisumi, imunoloģija
|
Omega terapeitiskais
|
Pirmsklīniskā
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Aknu reģenerācija
|
Omega terapeitiskais
|
Pirmsklīniskā
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopēcija
|
Omega terapeitiskais
|
Pirmsklīniskā
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NĒ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
