Methylmalonic acidēmija (MMA), kas pazīstama arī kā methylmalonic acidūrija, ir grupa piedzimtajām traucējumiem, kas izraisīti mutācijām gēnu, kas pavēro autosomāli recessīvā veidā. Indivīdi ar methylmalonic acidēmiju nav spēju pareizi apstrādāt noteiktus olbaltumvielas un tauku daļiņas, kas rezultē ar methylmalonic skābes (toksiķu) akumulāciju asins un/vai urīnā un nopietnu stāvokli, kas pazīstams kā dekompensācijas notikumi vai metaboliskie krīzes. Pašlaik nav pieņemtas terapijas methylmalonic acidēmijai.
Enzīma methylmalonic acid-CoA mutāze (kas kodēta cilvēka MUT gēnā) trūkums ir galvenais methylmalonic acidēmijas cēlonis (apmēram 60% no gadījumiem), un enzīma aizvietojošā terapija vai MUT mRNA bāzētās terapijas nodrošina izvēles medicīnas.
mRNA-3704 un mRNA-3705
In animal models, preclinical proof-of-concept studies have presented that mRNA therapies are also indicated for the treatment of rare metabolic disorders such as isolated methylmalonic acidemia (MMA). mRNA-3704 and mRNA-3705, two mRNA-based MMA therapy candidates, were discovered by Moderna, encoding for functional methylmalonyl-CoA mutase enzyme. mRNA-3704 and mRNA-3705 are formulated with lipid nanoparticle (LNP).
mRNA-3705 šobrīd tiek pārbaudīta kliniskajos mēģinājumos. Tiek ziņots, ka mRNA-3705 ir pārbaudīta 1. un 2. fāzes studijā (Landmark studija), kurā 11 dalībniekiem tika sniegti 221 mRNA-3705 dozi. Līdz šim visi dalībnieki ir izvēlējušies piedalīties nākamajā atklātā marķierētā attiecības studijā. Līdz šim mRNA-3705 kopumā ir uzskatīta par labi tolerētu, un neviens pētījums nav pārtraukts dēļ drošības vai protokola noteiktām dozes ierobežojošajām toksiskuma kritērijiem.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā kopēju risinājumu RNA jomā
Pielāgotie sniegumi
|
Pakāpe
|
Sniedzamie rezultāti
|
Specifikācija
|
Lietojumi
|
|
nav GMP
|
Vielas, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priekškliniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, Analītisko metožu izstrāde, Preliminarās stabilitātes pētniecības, Formulacijas izstrāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitāte
|
Vielas, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Kliniskās izmēģinājumu atļauja (CTA), Kliniskās izmēģinājumu piegāde, Bioloģiskā licences pieteikums (BLA), Komercpiiegāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
5000 flakoni vai uzpildītas siringas/ kartidges
|
mRNA terapijas kanāli metilmaloniskās kislotaemijai
|
Kods
|
Mērķa proteins
|
Dzejumiem
|
Ražotājs
|
Jaunākais posms
|
|
mRNA-3705
|
Metilmalonil-CoA mutāze
|
Metilmaloniskā kislotaemija
|
Moderna
|
Fāze II
|
|
mRNA-3704
|
Metilmalonil-CoA mutāze
|
Metilmaloniskā kislotaemija
|
Moderna
|
Fāze I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
