Koronārvēnu sirds slimība (KSS) ir galvenais nāves cēlonis ASV kā visparastākā sirds slimība. Koronārvēnu sirds slimība ietver stabilo anginu, nestabilo anginu un miokarda infarktu, kuru kopīgie simptomi ir krūtju sāpēs un neērtības sajūta. KSS var izraisīt miokarda infarktu (sirds slāpekli) vai sirds nespēju dēļ sirds bojājuma vai nepietiekama asinsplūsmas apjoma.
KSS var izārstēt, ievietojot jaunu asinsūdeni izkaitētajā muskuļa daļā, piemēram, veicot koronārvēnu uzvedienas operāciju vai angioplastiku. Tomēr šie metodi nav piemēroti visiem pacientiem.
Endotēla augstspējīgais vaskulārais izaugsmes faktors A (VEGF-A) ir spēcīgs angiogēnais faktors, kas var skaidrot asinsūdu izaugsmi. Ar daļēju tīkla atjaunošanu VEGF-A kodējošā mRNA lokālais iekšķermenis uzlabo sirds funkcijas atjaunošanu.
Moderna un AstraZeneca kopīgi izstrādā vietējo mRNA terapijas (AZD8601) veidu, kas kodē VEGF-A un veicina asinsūdu augšanas procesu. AZD8601 ietver neaizsargātu mRNA citrāta sāls risinājumā (bez lipīdu apvilkuma).
2. fāzes kliniskajā pētījumā AZD8601 tika piedāvāts tieši pacientu mielokarda audzē, kuri tiek uzņemti atstarotā koronāro arteriju aplenkuma operācijā. Šis 2. fāzes kliniskais mērķis tika sasniegts. Tomēr AstraZeneca no savas kvartālā veiktajā pārskatā (PDF) izslēdza medicīnu no savas 2. fāzes terapijas programmas; Moderna, kopdarbības uzņēmums, kas izstrādāja AZD8601, arī atņēma savu kandidātu no programmas.
2023. gada februārī AstraZeneca, sadarbojoties ar Gotenburģas universitāti, publicēja in vitro un in vivo testu datus par LNP aizsargātu VEGF-A mRNA. Tika parādīts, ka LNP pārvērš ārējās vēžuļus (EV) par funkciju, kas paplašina terapeutiskās mRNA transporta starp šūnām, kur EVs pieved šo mRNA citādi nekā LNP.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā kopēju risinājumu RNA jomā
Pielāgotie sniegumi
Pakāpe
|
Sniedzamie rezultāti
|
Specifikācija
|
Lietojumi
|
nav GMP
|
Vielas, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priekškliniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, Analītisko metožu izstrāde, Preliminarās stabilitātes pētniecības, Formulacijas izstrāde
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitāte
|
Vielas, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Kliniskās izmēģinājumu atļauja (CTA), Kliniskās izmēģinājumu piegāde, Bioloģiskā licences pieteikums (BLA), Komercpiiegāde
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
5000 flakoni vai uzpildītas siringas/ kartidges
|
mRNA terapijas pipelīni koronārās sirds slimībām
Kods
|
Mērķa proteins
|
Dzejumiem
|
Ražotājs
|
Jaunākais posms
|
AZD8601
|
VEGF-A
|
Koronārvēju slimība (KVS)
|
Moderna un AstraZeneca
|
Fāze II
|