Izstrādāts uzņēmuma Omega, Epigenomu Kontrolieris ir mRNA-bazēta terapija, kas programmēta sniegt ļoti specifisku mērķu noteiktu secību iekš genoma, kas var pārvaldāmi modulēt gēnu izpausmi individuāli noteiktā laikā, nodrošinot iespējas citādi nekā "viss ieslēgts" vai "viss izslēgts". Veidojot darbību jau pirms transkripcijas augstākajos līmeņos gēnu regulācijas, mRNA-bazētie kontrolieri tiek paredzēti, lai pārvarētu kompensatorisko pašregulāciju, kas parasti saistīta ar galvenajiem slimību veicinošiem faktoriem, tostarp tādiem, kuru izskaušanai vēsturiski nav bijis iespējams pielietot konvencionālos veidus.
Kā pirmā savas klasē Omega epigenomiskais kontrolieris, OTX-2002 šobrīd tiek izstrādāts hepatocelulāras karcinomas (HCC) ārstēšanai. OTX-2002 paredzēts, lai regulētu c-MYC (MYC) izpausmes līmeni, izmantojot mērķtiecīgu mRNA kodētos olbaltumos, lai veicinātu epigenetisko regulāciju ar iespēju pārsniegt MYC auto-regulāciju. FDA piešķīra Orfāna Lekārijas Statusu OTX-2002 HCC ārstēšanai.
Citi Omega epigenomiskie kontrolieri, kas balstīti uz mRNA, tiek izpētīti prekliniskajos pētījumos, tostarp OTX-2101 (MYC) netiršņu plaušu vēža gadījumā, CXCL 1-8 inflamācijai, HNF4A lepnas atjaunošanai un SFRP1 alopēcijai.
Yaohai Bio-Pharma piedāvā kopēju risinājumu RNA jomā
Pielāgotie sniegumi
|
Pakāpe
|
Sniedzamie rezultāti
|
Specifikācija
|
Lietojumi
|
|
nav GMP
|
Vielas, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priekškliniskie pētījumi, piemēram, šūnu transfekcija, Analītisko metožu izstrāde, Preliminarās stabilitātes pētniecības, Formulacijas izstrāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitāte
|
Vielas, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Kliniskās izmēģinājumu atļauja (CTA), Kliniskās izmēģinājumu piegāde, Bioloģiskā licences pieteikums (BLA), Komercpiiegāde
|
|
Lekāru produkts, LNP-mRNA
|
5000 flakoni vai uzpildītas siringas/ kartidges
|
mRNA ceļi kā epigenētiskais kontrolieris
|
Kods
|
Mērķa genes
|
Dzejumiem
|
Ražotājs
|
Jaunākais posms
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Vēža slimība ar hepatocelulāro karzinomu
|
Omega Therapeutic
|
Fāze I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Neneli klonvedīgais plaušu raku
|
Omega Therapeutic
|
Pirms kliniskais
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Uznāves, imunoloģija
|
Omega Therapeutic
|
Pirms kliniskais
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Leņķa atjaunošanās
|
Omega Therapeutic
|
Pirms kliniskais
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopēcija
|
Omega Therapeutic
|
Pirms kliniskais
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
