ليز فينيلالانين الأمونيا (بيه إيه إل)

نمط

ليز فينيلالانين الأمونيا (بيه إيه إل)

استخدام علاجي لليز فينيل ألانين أمونيا (PAL)

إن إنزيم هيدروكسيلاز الفينيل ألانين (PAH) ينظم الأيض الوسيط للفينيل ألانين (Phe) من خلال تحويل Phe إلى التايروسين (Tyr). يؤدي نقص PAH إلى ارتفاع مستويات الفينيل ألانين (HPA) وفقر الكيتون الفينيلالي (PKU)، وبالأخص يمكن أن تؤدي المستويات العالية من الفينيل ألانين إلى خلل وظائف الدماغ. لذلك، قد تكون العلاج بالإنزيم بديل فعالاً للمرضى المصابين بـ PKU.

Pegvaliase (Palynziq) هو إنزيم يتحلل الفينيلألانين (Phe)، ويحل محل نشاط الإنزيم PAH المتناقص. يتكون Pegvaliase من فينيلألانين أمونيا لياليز (PAL) المُعدّل وراثيًا والمرتبط بميثوكسي بولي إيثيلين جليكول (PEG)، مما يمدد عمره النصفي في الجسم الحي. آلية عمل Pegvaliase هي أن إنزيم PAL الذي يتحلل Phe يحفز تحويل Phe إلى حمض كينيك trans و الأمونيا، والتي يتم تحليلها بواسطة الكبد ثم طرحها في البول. كبروتين هوموتتراميري مع وزن جزيئي قدره 62 kD لكل مونومر، يتم إنتاج PAL المعدّل وراثيًا في بكتيريا مهندسة. إيشيريشيا كولاي (E. coli) مع بلاسميد يحمل جين PAL من Anabaena variabilis. وقد تم تطوير Pegvaliase (Palynziq) بواسطة BioMarin Pharmaceuticals.

توفير Yaohai Bio-Pharma حل CDMO الشامل لـ PAL

خط إنتاج PAL

الاسم العام	الاسم التجاري / الاسم البديل	نظام التعبير	مؤشرات	الشركة المصنعة	مرحلة البحث والتطوير
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	إي. كولاي	فينايل كيتونuria (PKU)	بيو مارين	الموافقة
CDX-6114	إنزيم علاجي لعلاج الفينايل كيتونuria، CDX 6114	في انتظار التحديث	فينايل كيتونuria (PKU)	كووديكسس، نستله	المرحلة الأولى
فينيل ألانين أمونيا ليز مغلفة بالأحمرية	إري بال، إريثروسيت مغلف بالبال إري ديل، إري ديل	في انتظار التحديث	فينايل كيتونuria (PKU)	إري ديل	ما قبل السريري
PJ008	في انتظار التحديث	في انتظار التحديث	فينايل كيتونuria (PKU)	شركة تشونغتشينغ بايجين للبيوتكنولوجي المحدودة	ما قبل السريري
لابافينوجين مارسيليكوباك	سين بي يو، سينبلوجيك 1618، لابافينوجين مارسيليكوباك	في انتظار التحديث	فينايل كيتونuria (PKU)	سينلوجيك	المرحلة الثانية
دوموفينوجين زالفابارفوف	BMN307	في انتظار التحديث	فينايل كيتونuria (PKU)	بيو مارين فارماسيوتيكال، إنك.	المرحلة الثانية
mRNA-3283	PAL mRNA	في انتظار التحديث	فينايل كيتونuria (PKU)	موديرنا، إنك.	ما قبل السريري
العلاج الجيني	في انتظار التحديث	في انتظار التحديث	فينايل كيتونuria (PKU)	جينزيم كورب.	ما قبل السريري

جميع الفئات

ليز فينيلالانين الأمونيا (بيه إيه إل)

نمط