علاجات mRNA لحموضة البروبونيك

نمط

علاجات mRNA لحموضة البروبونيك

يُعرف أيضًا باسم تراكم حمض البروبيونيك، البروبيونيك أسيدميا (PA) هو اضطراب نادر وراثي隐性 في الأيض وهو نوع من الأحماض العضوية ذات السلسلة الفرعية. البروبيونيك أسيدميا هو نتيجة لنقص إنزيم كاربكسيلاز البريونيل-كو إيه (نقص PCC)، والذي يشبه ميثيلمالوني أسيدميا الناتج عن نقص إنزيم ميوتاز ميثيلمالونيل-كو إيه. لا يستطيع المرضى المصابون بالبروبيونيك أسيدميا معالجة بعض البروتينات والدهون بشكل صحيح، مما يؤدي إلى تراكم المواد السامة مثل حمض البروبيونيك في الدم/الماء، مما يتسبب في ظهور علامات وأعراض البروبيونيك أسيدميا.

تشمل إنزيمات PCC الوحدتين ألفا وبيتا المشفرتين بواسطة جينات PCCA وPCCB؛ يؤدي حدوث طفرات في نسختين من جينات PCCA وPCCB إلى نقص إنزيم PCC. قد تشمل العلاجات المحتملة للبروبيونيك أسيدميا العلاج البديل للإنزيم الوظيفي أو العلاج القائم على mRNA لـ PCC.

تم تغليف mRNA-3927، نوع من أدوية mRNA، بواسطة LNP، ويحتوي على جينات تشفير PCCA وPCCB للتعبير عن إنزيمات PCC النشطة. تم تصميم mRNA-3927 بواسطة موديرنا لتمكين الجسم من استعادة الإنزيم PCC المفقود أو غير الوظيفي، مما يؤدي إلى حمض البروبيونيك. حصلت mRNA-3927 من موديرنا على تصاريح الأدوية اليتيمة، وأمراض الطفولة النادرة، والمسار السريع من إدارة الأغذية والأدوية (FDA) وتصنيف الدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج حمض البروبيونيك.

يجري حالياً دراسة مرحلة 1/2 (الدراسة الأولى في البشر) لتقييم سلامة الدواء، والنشاط الصيدلاني والفعالية العلاجية لـ mRNA-3927 لدى المرضى الذين تم تأكيد إصابتهم وراثياً بحمض البروبيونيك. في مايو 2023، قدمت موديرنا أن mRNA-3927 كان مقبولاً بشكل عام عند الجرعات المحقونة بناءً على البيانات المؤقتة من الدراسة المرحلة 1/2.

شركة Yaohai Bio-Pharma تقدم حلول شاملة للRNA

منتجات RNA الكتالوج

منتجات mRNA من الكتالوج
كتالوج منتجات saRNA
كتالوج منتجات circRNA

تصنيع RNA المخصص

تصنيع mRNA المخصص
합성 saRNA مخصصة
circRNA تَعْقِيد مخصص

خدمات CDMO للـ mRNA

تطوير العملية
تصنيع GMP
تعبئة وإنهاء معقم
التحليل والاختبار

تسليمات مخصصة

الدرجة	النتائج المقدمة	المواصفات	التطبيقات
غير متوافق مع GMP	مادة دوائية، mRNA	0.1~10 مجم (mRNA)	البحث ما قبل السريري مثل زرع الخلايا، تطوير طرق التحليل، دراسات الاستقرار المبدئية، تطوير الصيغة
	منتج الدواء، LNP-mRNA
GMP، التعقيم	مادة دوائية، mRNA	10 مجم ~ 70 غرام	طلب دواء جديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب ترخيص البيولوجيات (BLA)، الإمداد التجاري
	منتج الدواء، LNP-mRNA	5000 قارورة أو محقن مسبقة الملء / خراطيش

خطوط علاجية mRNA لمرض فرط حمض البروبونيك

الاسم الرمزي	بروتين الهدف	مؤشرات	الشركة المصنعة	أحدث مرحلة
mRNA-3927	الوحدتان الفرعيتان ألفا وبيتا للإنزيم PCC (PCCA وPCCB)	فرط حمض البروبونيك (PA)	Moderna	المرحلة الأولى/الثانية

جميع الفئات

علاجات mRNA لحموضة البروبونيك

نمط