علاجات mRNA لعوز OTC

نمط

نقص أورنيثين ترانسكارباميلاز (OTC) هو مرض وراثي نادر يسبب تشوهات شديدة في دورة اليوريا. يوجد حوالي 10,000 حالة على مستوى العالم بناءً على انتشار نقص OTC. يؤدي نقص إنزيم OTC في خلايا الكبد إلى زيادة مستويات الأمونيا في الدم، مما قد يتسبب في حدوث تشنجات، غيبوبة، والوفاة لدى المرضى غير المعالجين. حاليًا، لا يوجد علاج معتمد من قبل إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية (FDA) لنقص OTC.

علاج استبدال بروتين OTC أو علاج mRNA الخاص بـ OTC هما مرشحان كأدوية لأن التعبير عن إنزيم OTC في الكبد لدى مرضى نقص OTC قد يتمكن من استعادة النشاط الطبيعي للدورة، ومنع الضرر العصبي والحاجة إلى زرع الكبد.

تم تطوير علاج mRNA لأجل نقص OTC. ARCT-810 يعتمد على منصة التوصيل LUNAR المعتمدة على الدهون من Arcturus، والتي تنقل mRNA OTC إلى خلايا الكبد وتسمح لها بإنتاج إنزيمات OTC الوظيفية. وقد أظهر Arct-810 ملف أمان ملائم وكان مقبولاً جيدًا في دراسات المرحلة 1a (المتطوعين الأصحاء) ودراسات المرحلة 1b (مرضى نقص OTC). حاليًا، قد بدأت Arcturus الآن دراسة جرعة متعددة للمرحلة 2 تستهدف المراهقين والبالغين الذين يعانون من نقص OTC. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصريح دواء لـ ARCT-810.

أطلقت Moderna برنامجًا جديدًا لنقص ornithine transcarbamylase (OTC) في عام 2022 —— mRNA-3139 الذي يشفر OTC. ويستند mRNA-3139 إلى نظام تسليم الجسيمات الدهنية (LNP).

شركة Yaohai Bio-Pharma تقدم حلول شاملة للRNA

منتجات RNA الكتالوج

منتجات mRNA من الكتالوج
كتالوج منتجات saRNA
كتالوج منتجات circRNA

تصنيع RNA المخصص

تصنيع mRNA المخصص
합성 saRNA مخصصة
circRNA تَعْقِيد مخصص

خدمات CDMO للـ mRNA

تطوير العملية
تصنيع GMP
تعبئة وإنهاء معقم
التحليل والاختبار

تسليمات مخصصة

الدرجة	النتائج المقدمة	المواصفات	التطبيقات
غير متوافق مع GMP	مادة دوائية، mRNA	0.1~10 مجم (mRNA)	البحث ما قبل السريري مثل زرع الخلايا، تطوير طرق التحليل، دراسات الاستقرار المبدئية، تطوير الصيغة
	منتج الدواء، LNP-mRNA
GMP، التعقيم	مادة دوائية، mRNA	10 مجم ~ 70 غرام	طلب دواء جديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب ترخيص البيولوجيات (BLA)، الإمداد التجاري
	منتج الدواء، LNP-mRNA	5000 قارورة أو محقن مسبقة الملء / خراطيش

خطوط علاج mRNA لعلاج نقص OTC

الاسم الرمزي	بروتين الهدف	مؤشرات	الشركة المصنعة	أحدث مرحلة
ARCT-810، LUNAR-OTC	إنزيم OTC	نقص إنزيم أورنيثين ترانسكارباميلاس (OTC)	أركتوروس	المرحلة الثانية
mRNA-3139	إنزيم OTC	نقص OTC	Moderna	ما قبل السريري

جميع الفئات

علاجات mRNA لعوز OTC

نمط