تحرير الجينات كريسبر هو تقنية تستخدم في البيولوجيا الجزيئية لتعديل جينومات الكائنات الحية. وهو يعتمد على نسخة مبسطة من نظام الدفاع المضاد للفيروسات البكتيرية CRISPR-Cas9. من خلال توصيل نوكلياز Cas9 المركب مع الحمض النووي الريبي الموجه الاصطناعي (gRNA) إلى الخلية، يمكن قطع جينوم الخلية في الموقع المطلوب. وهذا يسمح بإزالة الجينات الموجودة و/أو إضافة جينات جديدة في الجسم الحي.
بعبارات أكثر تقنية، Cas9 هو إنزيم نوكلياز الحمض النووي المزدوج الموجه بالحمض النووي الريبوزي (RNA) المرتبط بجهاز المناعة التكيفي كريسبر في العقدية المقيحة. كانت تقنية تحرير الجينوم CRISPR-Cas9 مساهمًا كبيرًا في جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020، والتي مُنحت لإيمانويل شاربنتييه وجنيفر دودنا.
تمت الموافقة على أول دواء يعتمد على تحرير الجينات كريسبر/كاس9، وهو exagamglogene autotemcel (exa-cel)، في نوفمبر 2023 بالاسم التجاري Casgevy. يتم استخدامه في المملكة المتحدة لعلاج مرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا. في 8 ديسمبر 2023، تمت الموافقة على استخدام عقار كاسجيفي في الولايات المتحدة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. Casgevy هو العلاج الأول من نوعه الذي يستهدف الجين BCL11A، وقد تم اكتشافه بواسطة Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics.
يتم إنشاء Casgevy عن طريق إثراء الخلايا الذاتية لخلايا CD34+، ثم تحرير الجينوم خارج الجسم الحي عن طريق إدخال مركب البروتين النووي الريبي CRISPR/Cas9 (RNP) عن طريق التثقيب الكهربائي. يمكّن gRNA المتضمن في مجمع RNP CRISPR/Cas9 من إجراء كسر مزدوج دقيق للحمض النووي في موقع ربط عامل النسخ الحرج (GATA1) في المنطقة المُحسّنة الخاصة بالكريات الحمر في جين BCL11A.
وبصرف النظر عن RNP، يتم أيضًا فحص ترميز الحمض النووي DNA أو mRNA لـ Cas9 وgRNA في التجارب السريرية.
تقدم شركة Yaohai Bio-Pharma حل CDMO الشامل لـ Cas9 Nuclease
AR
EN
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
لا
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
