كونه نظام مناعة تكيفية بروكارية، يمكن لـ CRISPR/Cas زرع الحمض النووي المسبب للأمراض الخارجي في الجينوم البكتيري. لقد ثورة اكتشاف هذا النظام استراتيجيات تعديل الجينوم لأن Cas9 يمكن توجيهها إلى أي هدف مرغوب باستخدام RNA دليل (gRNA) يتكون من تسلسل crRNA مخصص و tracrRNA مدمجين معًا. توفر هذه التقنية القوية إمكانات كبيرة لإعادة عكس الأمراض عن طريق تصحيح الطفرات في الأمراض متعددة الجينات مثل أمراض القلب والأوعية الدموية.
لا يكون mRNA معديًا ولا منصة تكامل، وليس هناك خطر محتمل للعدوى أو إدراج الطفرات. يتم تسليمه عادةً بواسطة LNP كمحمل غير فيروسي. قامت عدة شركات، بما في ذلك Intellia Therapeutics و CRISPR Therapeutics، بتطوير تقنيات تعديل الجينات داخل الجسم بناءً على mRNA و gRNA Cas9.
طورت Intellia Therapeutics NTLA-2001 لعلاج مرض تراستي ريتين الأميلويدوز (ATTR). حصلت الشركة مؤخرًا على موافقة IND من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لبدء تجربة المرحلة الثالثة لـ NTLA-2001 لعلاج ATTR-CM، مع بدء تجربة دولية كبيرة في نهاية 2023.
تقوم CRISPR Therapeutics بتطوير CTX-310 لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية الأтерوسكلروتيك (ASCVD) وارتفاع الدهون في الدم.
شركة Yaohai Bio-Pharma تقدم حلول شاملة للRNA
تسليمات مخصصة
|
الدرجة
|
النتائج المقدمة
|
المواصفات
|
التطبيقات
|
|
غير متوافق مع GMP
|
مادة دوائية، mRNA
|
0.1~10 مجم (mRNA)
|
البحث ما قبل السريري مثل زرع الخلايا، تطوير طرق التحليل، دراسات الاستقرار المبدئية، تطوير الصيغة
|
|
منتج الدواء، LNP-mRNA
|
|
GMP، التعقيم
|
مادة دوائية، mRNA
|
10 مجم ~ 70 غرام
|
طلب دواء جديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب ترخيص البيولوجيات (BLA)، الإمداد التجاري
|
|
منتج الدواء، LNP-mRNA
|
5000 قارورة أو محقن مسبقة الملء / خراطيش
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
