فينيل ألانين أمونيا لياز (PAL)

شكل

فينيل ألانين أمونيا لياز (PAL)

الاستخدام العلاجي لفينيل ألانين أمونيا لياز (PAL)

ينظم فينيل ألانين هيدروكسيلاز (PAH) عملية التمثيل الغذائي الوسيط للفينيل ألانين (Phe) عن طريق تحويل Phe إلى تيروزين (Tyr). يسبب نقص PAH فرط فينيل ألانين الدم (HPA) وبيلة الفينيل كيتون (PKU)، وعلى وجه الخصوص، يمكن أن تؤدي المستويات العالية من الفينيل ألانين إلى خلل في الدماغ. لذلك، قد يكون العلاج ببدائل الإنزيم فعالاً للمرضى الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون (PKU).

Pegvaliase (Palynziq) هو إنزيم يقوم باستقلاب الفينيل ألانين (Phe)، ليحل محل نشاط إنزيم PAH المنخفض. يتكون Pegvaliase من لياز فينيل ألانين أمونيا المؤتلف (PAL) المرتبط بميثوكسي بولي إيثيلين جليكول (PEG)، والذي يطيل عمر النصف في الجسم الحي. آلية Pegvaliase هي أن إنزيم PAL الذي يستقلب Phe يحفز تحويل Phe إلى حمض عبر الكينيك والأمونيا، والتي يتم استقلابها عن طريق الكبد ثم تفرز في البول. كونه بروتينًا متجانسًا بوزن جزيئي يبلغ 62 كيلو دالتون لكل مونومر، يتم إنتاج PAL المؤتلف في البكتيريا المهندسة الإشريكية القولونية (E. coli) مع بلازميد يحمل جين PAL من Anabaena variabilis. وتم تطوير Pegvaliase (Palynziq) بواسطة شركة BioMarin Pharmaceuticals.

تقدم شركة Yaohai Bio-Pharma حل CDMO الشامل لـ PAL

خط أنابيب PAL

اسم عام	اسم العلامة التجارية/الاسم البديل	نظام التعبير	مؤشرات	الشركة المصنعة	مرحلة البحث والتطوير
بيجفالياس-PQPZ	رافبال-بي إي جي، فينيليز، بي إي جي-بال، BMN-165، بالينزيك، パリンジック	E. كولاي	بيلة الفينيل كيتون (PKU)	بيومارين	موافقة
سي دي اكس-6114	إنزيم بيلة الفينيل كيتون العلاجي CDX 6114	في انتظار التحديث	بيلة الفينيل كيتون (PKU)	كوديكسيس، نستله	المرحلة الأولى
فينيل ألانين الأمونيا لياز مغلفة بكريات الدم الحمراء	EryPAL، كريات الدم الحمراء مغلفة PAL EryDel، EryDel	في انتظار التحديث	بيلة الفينيل كيتون (PKU)	إريديل	ما قبل السريرية
PJ008	في انتظار التحديث	في انتظار التحديث	بيلة الفينيل كيتون (PKU)	شركة تشونغتشينغ بايجين للتكنولوجيا الحيوية المحدودة	ما قبل السريرية
لابافينوجين مارسيليكوباك	SYN PKU، SYNB 1618، لابافينوجين مارسيليكوباك	في انتظار التحديث	بيلة الفينيل كيتون (PKU)	سينلوجيك	المرحلة الثانية
دوموفينوجين زالفابارفوف	بي إم إن307	في انتظار التحديث	بيلة الفينيل كيتون (PKU)	شركة بايومارين للصناعات الدوائية	المرحلة الثانية
مرنا -3283	بال مرنا	في انتظار التحديث	بيلة الفينيل كيتون (PKU)	Moderna، Inc.	ما قبل السريرية
العلاج الجيني	في انتظار التحديث	في انتظار التحديث	بيلة الفينيل كيتون (PKU)	شركة جينزيم	ما قبل السريرية

جميع الاقسام

فينيل ألانين أمونيا لياز (PAL)

شكل