مكافحة vWF VHH

مكافحة vWF VHH

شكل

مكافحة VWF VHH، كابلاسيزوماب

Caplacizumab (Cablivi) هو عامل فون ويلبراند المتوافق مع البشر (vWF) الذي يستهدف الأجسام المضادة النانوية، المعروف أيضًا باسم الجسم المضاد أحادي المجال (SdAb) أو متغير السلسلة الثقيلة (VHH). تم تطوير دواء كابلاسيزوماب بدقة من قبل شركة أبلينكس (شركة تابعة لشركة سانوفي) وتمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذين يعانون من فرفرية نقص الصفيحات التخثرية المكتسبة (aTTP)، وهو اضطراب غير شائع يتميز بتخثر الدم غير الطبيعي في الأوعية الدموية الصغيرة. يستهدف Caplacizumab المجال A1 من عامل فون ويلبراند (VWF)، مما يمنع تفاعله مع مستقبل الصفائح الدموية GpIb-IX-V ويمنع تكوين الخثرات الدموية الغنية بالصفائح الدموية.

يتكون Caplacizumab، وهو جسم نانوي ثنائي التكافؤ، من وحدتين متجانستين متجانستين مرتبطتين برابط ثلاثي ألانين. يتم التعبير عنها في الإشريكية القولونية (E. coli) من خلال تكنولوجيا الحمض النووي المؤتلف، مما أدى إلى وزن جزيئي تقريبي يبلغ 28 كيلو دالتون.

Caplacizumab هو أول دواء معتمد يستهدف عامل فون ويلبراند ويعالج فرفرية نقص الصفيحات التخثرية المكتسبة (aTTP). ويتميز أيضًا بكونه أول جسم مضاد أحادي المجال تمت الموافقة عليه، مما يمثل علامة بارزة في علم الأحياء الصغيرة.

المعالم الرئيسية للكابلاسيزوماب

تم اكتشاف Caplacizumab في البداية من قبل شركة Ablynx، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تأسست في عام 2001 متخصصة في تطوير وتسويق "الأجسام النانوية" في اللاما والإبليات الأخرى. وفي خطوة استراتيجية، أكملت سانوفي عملية الاستحواذ على أبلينكس في يناير 2018 مقابل 3.8 مليار يورو، منتصرة على منافستها نوفو نورديسك، التي قدمت عروضًا متعددة للشركة.

تم تقييم فعالية وسلامة دواء كابلاسيزوماب من خلال نقاط النهاية الإيجابية في المرضى الذين يعانون من فرفرية نقص الصفيحات التخثرية المكتسبة (aTTP) خلال كل من المرحلة الثانية من تجربة TITAN والمرحلة الثالثة اللاحقة من تجربة HERCULES.

في عام 2018، منحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) أول موافقة لها على دواء كابلاسيزوماب، بالاشتراك مع تبادل البلازما وتثبيط المناعة، لعلاج البالغين الذين يعانون من نوبة من aTTP.

في فبراير 2019، أعقب هذا الإنجاز التنظيمي موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، واعتماد دواء Caplacizumab من شركة Sanofi لعلاج aTTP.

تقدم شركة Yaohai Bio-Pharma حل CDMO الشامل لـ VHH/sdAb

خط أنابيب مضاد لـ vWF VHH

اسم عام	اسم العلامة التجارية/الاسم البديل	نظام التعبير	مؤشرات	الشركة المصنعة	مرحلة البحث والتطوير
كابلاسيزوماب-YHDP	ALX-0081، ALX-0681، كابليفي، カブリビ	كولاي	فرفرية نقص الصفيحات التخثرية المكتسبة (aTTP)	أبلينكس نيفادا، سانوفي	موافقة

مرجع:

[1] دوغان إس. كابلاسيزوماب: أول موافقة عالمية. المخدرات. 2018 أكتوبر;78(15):1639-1642. دوى: 10.1007/s40265-018-0989-0.

[2] موافقة Morrison C. Nanobody تعطي دفعة للأجسام المضادة للمجال. نات ريف المخدرات ديسكوف. 2019 يوليو;18(7):485-487. دوى: 10.1038 / d41573-019-00104-ث.

جميع الاقسام

شكل