تقنية تحرير الجينات CRISPR هي تقنية تُستخدم في علم الأحياء الجزيئي لتعديل جينومات الكائنات الحية. وهي تعتمد على إصدار مبسط من نظام الدفاع ضد الفيروسات CRISPR-Cas9 البكتيري. عن طريق إيصال مركب إنزيم Cas9 مع RNA دليل صناعي (gRNA) إلى الخلية، يمكن قص جينوم الخلية في المكان المطلوب. وهذا يسمح بإزالة الجينات الموجودة وإضافة أخرى جديدة في البيئة الحية.
بالمصطلحات الفنية أكثر، Cas9 هو إنزيم انقسام DNA موجه بواسطة RNA ثنائي مرتبط بنظام المناعة التكيفي CRISPR في Streptococcus pyogenes . لقد كان أسلوب تحرير الجينوم CRISPR-Cas9 مساهمًا رئيسيًا في جائزة نوبل للكيمياء عام 2020، والتي تم منحها لإيمانويل شاربانتييه وجينifer Doudna.
تمت الموافقة على أول دواء يستند إلى تحرير الجينات باستخدام تقنية CRISPR/Cas9، وهو exagamglogene autotemcel (exa-cel)، في نوفمبر 2023 تحت الاسم التجاري Casgevy. يستخدم في المملكة المتحدة لعلاج مرض خلايا المنجل والثلاسيميا بيتا. وفي 8 ديسمبر 2023، تم الموافقة على Casgevy في الولايات المتحدة من قبل إدارة الأغذية والأدوية (FDA). يعتبر Casgevy علاجًا فريدًا من نوعه يستهدف جين BCL11A، وقد اكتشفه كل من Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics.
يتم إنشاء Casgevy عن طريق تحسين الخلايا الذاتية للحصول على خلايا CD34+، ثم تعديل الجينوم خارج الجسم من خلال إدخال مركب البروتين النووي الريبوزي CRISPR/Cas9 (RNP) بواسطة التحلل الكهربائي. يمكّن الحمض النووي الريبي المرشد (gRNA) المضمن في مركب RNP تقنية CRISPR/Cas9 من إحداث كسر ثنائي متوازن في الحمض النووي عند موقع ربط عامل النسخ الحرج (GATA1) في منطقة المعزز الخاصة بالخلايا الحمرية في جين BCL11A.
بالإضافة إلى RNP، يتم أيضًا دراسة الحمض النووي أو الحمض النووي الريبي المرسال الذي يشفر Cas9 وgRNA في التجارب السريرية.
Yaohai Bio-Pharma تقدم حلول CDMO الشاملة لنوكلياز Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
