Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Chế độ

Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Ứng dụng điều trị của Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH) điều hòa quá trình trao đổi chất trung gian của phenylalanine (Phe) bằng cách chuyển Phe thành tyrosine (Tyr). Sự thiếu hụt PAH gây ra tăng phenylalanine máu (HPA) và bệnh phenylceton niệu (PKU), và đặc biệt, mức độ phenylalanine cao có thể dẫn đến rối loạn chức năng não. Do đó, liệu pháp thay thế enzym có thể hiệu quả cho bệnh nhân mắc PKU.

Pegvaliase (Palynziq) là một enzym chuyển hóa phenylalanine (Phe), thay thế hoạt động của enzym PAH bị giảm. Pegvaliase bao gồm enzym phenylalanine ammonia lyase tái tổ hợp (PAL) được gắn với methoxypolyethyleneglycol (PEG), điều này làm tăng thời gian bán hủy của nó trong cơ thể. Cơ chế hoạt động của Pegvaliase là enzym PAL chuyển hóa Phe thành trans-quinic acid và amoniac, sau đó chúng được chuyển hóa bởi gan và bài tiết qua nước tiểu. Là một protein homotetrameric có khối lượng phân tử 62 kD trên mỗi monomer, enzym PAL tái tổ hợp được sản xuất từ vi khuẩn đã được biến đổi gen Escherichia coli (E. coli) với một plasmid mang gene PAL từ Anabaena variabilis. Và Pegvaliase (Palynziq) được phát triển bởi BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Cung Cấp Giải Pháp CDMO Toàn Diện cho PAL

Dự Án PAL

Tên chung	Tên thương mại / Tên thay thế	Hệ thống biểu hiện	Dấu hiệu	Nhà sản xuất	Giai đoạn Nghiên cứu & Phát triển
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Phenylketonuria (PKU)	BioMarin	Phê duyệt
CDX-6114	Enzyme điều trị Phenylketonuria, CDX 6114	Đang chờ cập nhật	Phenylketonuria (PKU)	Codexis,Nestlé	Giai đoạn I
Erythrocytes bao bọc enzym phenylalanine ammonia lyase	EryPAL, Erythrocyte bao bọc PAL EryDel, EryDel	Đang chờ cập nhật	Phenylketonuria (PKU)	EryDel	Trước lâm sàng
PJ008	Đang chờ cập nhật	Đang chờ cập nhật	Phenylketonuria (PKU)	Công ty TNHH Công nghệ Sinh học Chongqing Paijin	Trước lâm sàng
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Đang chờ cập nhật	Phenylketonuria (PKU)	Synlogic	Giai đoạn II
Thuốc mỡ Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Đang chờ cập nhật	Phenylketonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Giai đoạn II
mRNA-3283	PAL mRNA	Đang chờ cập nhật	Phenylketonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Trước lâm sàng
Therapy Gen	Đang chờ cập nhật	Đang chờ cập nhật	Phenylketonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Trước lâm sàng

Tất cả danh mục

Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Chế độ