Liệu pháp mRNA cho tình trạng thiếu hụt OTC

Liệu pháp mRNA cho tình trạng thiếu hụt OTC Việt Nam

Phương thức

Sự thiếu hụt ornithine Transcarbamylase (OTC) là một bệnh di truyền hiếm gặp gây ra những bất thường nghiêm trọng trong chu trình urê. Có gần 10,000 trường hợp thiếu thuốc OTC trên toàn cầu. Sự thiếu hụt enzyme OTC trong tế bào gan dẫn đến nồng độ amoniac trong máu tăng cao, có thể gây co giật, hôn mê và tử vong ở những bệnh nhân không được điều trị. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận cho tình trạng thiếu hụt OTC.

Liệu pháp thay thế protein OTC hoặc liệu pháp mRNA OTC là những ứng cử viên thuốc vì sự biểu hiện của enzyme OTC trong gan của bệnh nhân thiếu hụt OTC có thể khôi phục hoạt động bình thường của chu kỳ, ngăn ngừa tổn thương thần kinh và nhu cầu ghép gan.

Một phương pháp điều trị bằng mRNA được phát triển cho tình trạng thiếu hụt OTC. ARCT-810 dựa trên nền tảng phân phối LUNAR qua trung gian lipid của Arcturus, cung cấp mRNA OTC đến tế bào gan và cho phép chúng sản xuất các enzym OTC chức năng. Arct-810 đã chứng minh được đặc tính an toàn thuận lợi và được dung nạp tốt trong các nghiên cứu Giai đoạn 1a (tình nguyện viên khỏe mạnh) và Giai đoạn 1b (bệnh nhân thiếu thuốc OTC). Hiện tại, Arcturus đã thực hiện nghiên cứu đa liều giai đoạn 2 nhắm vào thanh thiếu niên và người lớn thiếu thuốc OTC. FDA Hoa Kỳ đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho ARCT-810.

Moderna đã triển khai một chương trình mới điều trị tình trạng thiếu hụt ornithine transcarbamylase (OTC) vào năm 2022——mã hóa mRNA-3139 OTC. Và mRNA-3139 dựa trên hệ thống phân phối hạt nano lipid (LNP).

Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA

Danh mục sản phẩm RNA

Danh mục sản phẩm mRNA
Danh mục sản phẩm saRNA
Catalogue CircRNA Sản phẩm

Tổng hợp RNA tùy chỉnh

Tổng hợp mRNA tùy chỉnh
Tổng hợp saRNA tùy chỉnh
Tổng hợp CircRNA tùy chỉnh

Dịch vụ CDMO mRNA

Phát triển quy trình
Sản xuất GMP
Điền và kết thúc vô trùng
Phân tích và thử nghiệm

Sản phẩm tùy chỉnh

Lớp	Phân phôi	Đặc điểm kỹ thuật	Ứng dụng
không phải GMP	Dược chất, mARN	0.1~10 mg (mRNA)	Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức
	Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
GMP, Vô trùng	Dược chất, mARN	10 mg~70 g	Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
	Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA	5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn

Phương pháp điều trị bằng mRNA cho tình trạng thiếu hụt OTC

Tên mã	Protein mục tiêu	Chỉ định	nhà chế tạo	Giai đoạn mới nhất
ARCT-810, LUNAR-OTC	enzym OTC	Thiếu Ornithine Transcarbamylase (OTC)	Arcturus	Giai đoạn II
mARN-3139	enzym OTC	Thiếu OTC	Hiện đại	Tiền lâm sàng

Tất cả danh mục

Liệu pháp mRNA cho tình trạng thiếu hụt OTC Việt Nam

Phương thức