Sử dụng Adenosine Deaminase (ADA) trong điều trị
ADA-SCID là một phân nhóm suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID) do thiếu hụt adenosine deaminase (ADA) do di truyền. Sự thiếu hụt ADA chủ yếu liên quan đến những bất thường trong sự phát triển và chức năng của bạch huyết. Liệu pháp thay thế enzyme (ERT) đã được phê duyệt để điều trị ADA-SCID.
Một loại enzyme ADA có nguồn gốc từ ruột bò (Pegademase, Adagen) đã được giới thiệu vào năm 2007 với những hạn chế về độ an toàn và số lượng sẵn có. Năm 2018, Elapegademase-lvlr (Revcovi), một adenosine deaminase tái tổ hợp (rADA), được phát triển bởi Leadiant Biosciences và được FDA ủy quyền để điều trị cho bệnh nhân mắc ADA-SCID.
Enzim ADA (rADA) tái tổ hợp trong Elapegademase-lvlr (Revcovi) dựa trên trình tự axit amin của bò và được biểu hiện tái tổ hợp trong Escherichia coli (E. coli). Để kéo dài thời gian bán hủy in vivo, rADA được liên hợp cộng hóa trị với mPEG bằng chất liên kết succinimidyl carbamate và tạo thành hoạt chất Revcovi, SC-PEG rADA.
Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp CDMO toàn diện cho Adenosine Deaminase
Đường dẫn Adenosine deaminase (ADA)
Tên chung
|
Tên thương hiệu/Tên thay thế
|
Hệ thống biểu thức
|
Chỉ định
|
nhà chế tạo
|
Giai đoạn R&D
|
Elapegademase
|
Revcovi, レブコビ, PEG-rADA
|
E. coli
|
ADA-SCID: Thiếu hụt Adenosine deaminase (ADA) liên quan đến bệnh suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID)
|
Trưởng nhóm khoa học sinh học, Teijin Pharma
|
Phê duyệt
|
Bò Pegademase
|
Adagen, PEG-ADA
|
Không áp dụng (có nguồn gốc từ ruột bò)
|
ADA-SCID
|
Chiesi Farmabolici
|
Phê duyệt
|