Cas9 Nuclease
CRISPR gene editing là một kỹ thuật được sử dụng trong sinh học phân tử để sửa đổi bộ gen của các sinh vật sống. Nó dựa trên phiên bản đơn giản hóa của hệ thống phòng thủ chống virus CRISPR-Cas9 ở vi khuẩn. Bằng cách đưa phức hợp Cas9 nuclease gắn với RNA hướng dẫn tổng hợp (gRNA) vào tế bào, bộ gen của tế bào có thể bị cắt tại vị trí mong muốn. Điều này cho phép loại bỏ các gen hiện có và/hoặc thêm những gen mới in vivo.
Trong ngôn ngữ kỹ thuật hơn, Cas9 là một enzym endonuclease DNA được hướng dẫn bởi hai RNA, liên quan đến hệ thống miễn dịch thích ứng CRISPR ở Streptococcus pyogenes . Kỹ thuật chỉnh sửa genome CRISPR-Cas9 là đóng góp lớn cho Giải thưởng Nobel Hóa học năm 2020, được trao cho Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna.
Thuốc đầu tiên dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), đã được phê duyệt vào tháng 11 năm 2023 với tên thương mại là Casgevy. Nó được sử dụng ở Vương quốc Anh để chữa bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia. Vào ngày 8 tháng 12 năm 2023, Casgevy đã được FDA phê duyệt tại Hoa Kỳ. Casgevy là phương pháp điều trị độc đáo lần đầu tiên nhắm mục tiêu vào gene BCL11A, và được phát hiện bởi Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics.
Casgevy được tạo ra bằng cách làm giàu tế bào tự thân cho tế bào CD34+, sau đó chỉnh sửa bộ gen in vitro bằng cách đưa phức hợp ribonucleoprotein (RNP) CRISPR/Cas9 vào thông qua điện chuyển. gRNA có trong phức hợp RNP cho phép CRISPR/Cas9 thực hiện một vết đứt đôi DNA chính xác tại vị trí gắn nhân tố chuyển bản quan trọng (GATA1) trong vùng tăng cường đặc hiệu erythroid của gene BCL11A.
Ngoài RNP, DNA hoặc mRNA mã hóa cho Cas9 và gRNA cũng đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng.
Yaohai Bio-Pharma Cung Cấp Giải Pháp CDMO Trọn Gói Cho Nuclease Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
