Cũng được gọi là propionic aciduria, propionic acidosis (PA) là một rối loạn chuyển hóa hiếm gặp do thể lặn nhiễm sắc thể thường, thuộc nhóm axit hữu cơ nhánh. Bệnh propionic acidemia là kết quả của sự thiếu hụt enzym propionyl-CoA carboxylase (PCC deficiency), tương tự như methylmalonic acidemia xuất phát từ sự thiếu hụt enzym methylmalonyl-CoA mutase. Những bệnh nhân mắc propionic acidemia không thể xử lý một số protein và chất béo nhất định, dẫn đến sự tích tụ các chất độc hại như axit propionic trong máu/nước, gây ra các dấu hiệu và triệu chứng của propionic acidemia.
Enzym PCC bao gồm các tiểu đơn vị alpha và beta được mã hóa bởi gen PCCA và PCCB; các đột biến ở cả hai bản sao của gen PCCA và PCCB dẫn đến thiếu hụt enzym PCC. Các phương pháp điều trị có thể cho propionic acidemia có thể bao gồm liệu pháp thay thế enzym chức năng hoặc liệu pháp PCC dựa trên mRNA.
Được bao bọc bởi LNP, mRNA-3927, một loại thuốc mRNA, bao gồm các gen mã hóa PCCA và PCCB để biểu hiện enzym PCC hoạt động. mRNA-3927 được thiết kế bởi Moderna để giúp cơ thể khôi phục enzym PCC bị thiếu hoặc không hoạt động, dẫn đến bệnh axit propionic. mRNA-3927 của Moderna đã nhận được giấy phép thuốc hiếm, chỉ định bệnh hiếm ở trẻ em, chỉ định đường nhanh từ FDA và chỉ định thuốc hiếm từ EMA cho việc điều trị bệnh axit propionic.
Một nghiên cứu giai đoạn 1/2 (nghiên cứu lần đầu trên người) đang được tiến hành để đánh giá độ an toàn, hoạt động dược lý và hiệu quả điều trị của mRNA-3927 ở bệnh nhân có xác nhận di truyền mắc bệnh axit propionic. Vào tháng 5 năm 2023, Moderna đã công bố rằng mRNA-3927 thường được dung nạp tốt ở các liều tiêm từ dữ liệu tạm thời của nghiên cứu giai đoạn 1/2.
Yaohai Bio-Pharma Cung Cấp Giải Pháp Toàn Diện Cho RNA
|
Sản phẩm RNA danh mục
- Sản Phẩm mRNA Trong Catalog
- Sản Phẩm saRNA Trong Catalog
- Sản Phẩm circRNA Trong Catalog
|
Hợp Thành RNA Theo Yêu Cầu
- Hợp Thành mRNA Theo Yêu Cầu
- Hợp thành saRNA theo yêu cầu
- Hợp thành circRNA theo yêu cầu
|
Dịch vụ CDMO mRNA
- Phát triển Quy trình
- Sản xuất GMP
- Điền và hoàn thiện vô khuẩn
- Phân tích và kiểm tra
|
Kết Quả Đặt Hàng
|
Grade
|
Các kết quả đạt được
|
Thông số kỹ thuật
|
Ứng dụng
|
|
không phải GMP
|
Chất dược liệu, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, Phát triển phương pháp phân tích, Nghiên cứu tiền ổn định, Phát triển công thức
|
|
Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA
|
|
GMP, Vô trùng
|
Chất dược liệu, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Thuốc thử nghiệm mới (IND), Giấy phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
|
|
Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA
|
5000 lọ hoặc kim tiêm đã được điền sẵn / hộp đựng
|
Dự án mRNA Therapeutics cho bệnh Propionic Acidemia
|
tên mã
|
Đạm mục tiêu
|
dấu hiệu
|
Nhà sản xuất
|
Giai đoạn mới nhất
|
|
mRNA-3927
|
Các tiểu đơn vị α và β của enzyme PCC (PCCA và PCCB)
|
Bệnh propionic acidemia (PA)
|
Moderna
|
Giai đoạn I/II
|
VI
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
