Tất cả danh mục
Phenylalanine Amoniac Lyase (PAL)

Phenylalanine Amoniac Lyase (PAL)

Trang chủ >  Phương thức  >  Protein  >  Enzyme tái tổ hợp  >  Phenylalanine Amoniac Lyase (PAL)

Phương thức

Phenylalanine Amoniac Lyase (PAL)

Sử dụng điều trị bằng Phenylalanine Amoniac Lyase (PAL)

Phenylalanine hydroxylase (PAH) điều chỉnh quá trình chuyển hóa trung gian của phenylalanine (Phe) bằng cách chuyển Phe thành tyrosine (Tyr). Thiếu PAH gây ra chứng tăng phenylalanin máu (HPA) và phenylketon niệu (PKU), và đặc biệt, nồng độ phenylalanine cao có thể dẫn đến rối loạn chức năng não. Do đó, liệu pháp thay thế enzyme có thể có hiệu quả đối với bệnh nhân mắc PKU.

Pegvaliase (Palynziq) là một enzyme chuyển hóa phenylalanine (Phe), thay thế hoạt động của enzyme PAH bị suy giảm. Pegvaliase bao gồm phenylalanine amoniac lyase (PAL) tái tổ hợp được liên kết với methoxypolyethyleneglycol (PEG), giúp kéo dài thời gian bán hủy in vivo. Cơ chế của Pegvaliase là enzyme PAL chuyển hóa Phe xúc tác quá trình biến đổi Phe thành axit trans-quinic và amoniac, được chuyển hóa ở gan và sau đó bài tiết qua nước tiểu. Là một protein đồng hình có trọng lượng phân tử 62 kD trên mỗi monome, PAL tái tổ hợp được tạo ra ở vi khuẩn được thiết kế Escherichia coli (E. coli) với một plasmid mang gen PAL từ Anabaena variabilis. Và Pegvaliase (Palynziq) được phát triển bởi BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp CDMO toàn diện cho PAL
Đường ống PAL

Tên chung

Tên thương hiệu/Tên thay thế

Hệ thống biểu thức

Chỉ định

nhà chế tạo

Giai đoạn R&D

Pegvaliase-PQPZ

rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック

E. coli

Phenylketon niệu (PKU)

BioMarin

Phê duyệt

CDX-6114

Enzim trị liệu phenylketon niệu, CDX 6114

Đang chờ cập nhật

Phenylketon niệu (PKU)

Codexis, Nestlé

Giai đoạn I

Hồng cầu đóng gói phenylalanine amoniac lyase

EryPAL, PAL Erythrocyte đóng gói EryDel, EryDel

Đang chờ cập nhật

Phenylketon niệu (PKU)

EryDel

Tiền lâm sàng

PJ008

Đang chờ cập nhật

Đang chờ cập nhật

Phenylketon niệu (PKU)

Công ty TNHH Công nghệ sinh học Trùng Khánh Paijin

Tiền lâm sàng

Labafenogene marselecobac

SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac

Đang chờ cập nhật

Phenylketon niệu (PKU)

tổng hợp

Giai đoạn II

Domofenogen zalfaparvove

BMN307

Đang chờ cập nhật

Phenylketon niệu (PKU)

Công ty dược phẩm BioMarin

Giai đoạn II

mARN-3283

PAL mARN

Đang chờ cập nhật

Phenylketon niệu (PKU)

Công ty Moderna

Tiền lâm sàng

Liệu pháp gen

Đang chờ cập nhật

Đang chờ cập nhật

Phenylketon niệu (PKU)

Công ty Genzym

Tiền lâm sàng

Nhận báo giá miễn phí

Hãy liên lạc