Parkin, dư lượng 465 axit amin E3 ubiquitin ligase, là một protein được mã hóa bởi gen PARK2 ở người. Parkin thực hiện vai trò quan trọng trong quá trình phổ biến hóa, quá trình mà một phân tử liên kết cộng hóa trị với ubiquitin (Ub) và nhằm vào proteasome hoặc lysosome để thoái hóa. Parkin có hai miền cấu trúc RING và vùng ở giữa RING (IBR). RING1 tạo thành vị trí liên kết cho enzyme liên kết với E2 Ub, trong khi RING2 có dư lượng cysteine xúc tác (Cys431) tách Ub khỏi E2 và liên kết tạm thời với E3 thông qua liên kết thioester.
Parkin cũng ức chế quá trình apoptosis phụ thuộc vào ty thể và phụ thuộc vào ty thể, do đó làm tăng khả năng sống sót của tế bào. Đột biến trong gen Parkin cũng được biết là góp phần gây ra một dạng bệnh Parkinson mang tính chất gia đình được gọi là bệnh Parkinson vị thành niên lặn trên NST thường (AR-JP). Ngoài ra, Parkin đã được báo cáo là cần thiết cho quá trình nguyên phân (tự thực của ty thể).
Parkin trong bệnh Parkinson (PD)
PARK2 là một gen Parkin trong đó đột biến protein Parkin có thể gây ra một dạng bệnh Parkinson ở trẻ vị thành niên nhiễm sắc thể thường. Dạng đột biến gen này được cho là một trong những nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây ra bệnh Parkinson khởi phát sớm. Ở người, 50% các dạng di truyền của bệnh Parkinson (PD) và 15% các dạng bệnh Parkinson (PD) khởi phát ở tuổi vị thành niên lẻ tẻ có liên quan đến đột biến mất chức năng ở gen parkin PARK2.
Parkin tái tổ hợp đã được báo cáo là có tác dụng ức chế các triệu chứng liên quan đến bệnh Parkinson; Cellivery đã phát triển một loại protein Parkin tái tổ hợp có khả năng thẩm thấu qua tế bào (ICP-Parkin). Theo một số nghiên cứu tiền lâm sàng, ICP-Parkin tích hợp parkin vào các tế bào dopaminergic bị tổn thương. Bằng cách đó, protein Parkin (ICP-Parkin) có thể thay đổi quá trình tiến triển của bệnh và ảnh hưởng đến các triệu chứng vận động.
Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp CDMO toàn diện cho Parkin
Đường ống Parkin
Tên chung
|
Tên thương hiệu/
Tên thay thế
|
Chỉ định
|
nhà chế tạo
|
Giai đoạn mới nhất
|
iCP-Parkin
|
CV-06
|
Bệnh Parkinson, bệnh Alzheimer
|
Điện thoại di động, Ildong
|
Tiền lâm sàng
|
Liệu pháp gen PRKN
|
Liệu pháp véc tơ AAV
|
bệnh Parkinson
|
Tiểu sử Passage
|
Tiền lâm sàng
|