Chỉnh sửa gen CRISPR là một kỹ thuật được sử dụng trong sinh học phân tử để sửa đổi bộ gen của sinh vật sống. Nó dựa trên phiên bản đơn giản hóa của hệ thống phòng chống vi rút CRISPR-Cas9 của vi khuẩn. Bằng cách đưa nuclease Cas9 được tạo phức với RNA hướng dẫn tổng hợp (gRNA) vào tế bào, bộ gen của tế bào có thể được cắt ở vị trí mong muốn. Điều này cho phép loại bỏ các gen hiện có và/hoặc thêm các gen mới vào cơ thể.
Nói một cách kỹ thuật hơn, Cas9 là enzyme endnuclease DNA kép được điều khiển bằng RNA liên kết với hệ thống miễn dịch thích nghi CRISPR ở Streptococcus pyogenes. Kỹ thuật chỉnh sửa bộ gen CRISPR-Cas9 đã góp phần đáng kể vào giải Nobel Hóa học năm 2020, được trao cho Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna.
Loại thuốc đầu tiên dựa trên chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9, exagagglogene autotemcel (exa-cel), đã được phê duyệt vào tháng 2023 năm 8 với tên thương mại Casgevy. Nó được sử dụng ở Vương quốc Anh để chữa bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia beta. Vào ngày 2023 tháng 11 năm XNUMX, Casgevy đã được FDA chấp thuận tại Hoa Kỳ. Casgevy là phương pháp điều trị đầu tiên nhắm vào gen BCLXNUMXA và được phát hiện bởi Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics.
Casgevy được tạo ra bằng cách làm giàu tế bào tự thân cho tế bào CD34+, sau đó chỉnh sửa bộ gen ex vivo bằng cách đưa phức hợp CRISPR/Cas9 ribonucleoprotein (RNP) bằng phương pháp điện di. GRNA có trong phức hợp RNP cho phép CRISPR/Cas9 tạo ra sự phá vỡ chuỗi kép DNA chính xác tại vị trí liên kết yếu tố phiên mã quan trọng (GATA1) trong vùng tăng cường đặc hiệu hồng cầu của gen BCL11A.
Ngoài RNP, mã hóa DNA hoặc mRNA Cas9 và gRNA cũng đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng.
Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp CDMO toàn diện cho hạt nhân Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
KHÔNG
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
