يُسمى أيضًا بيلة حمض البروبيونيك، الحماض البروبيونيك (PA) هو اضطراب أيضي جسمي متنحي نادر وهو عبارة عن حمض دم عضوي متفرع السلسلة. احمضاض الدم البروبيونيك هو نتيجة لنقص كربوكسيلاز البروبيونيل-CoA (نقص PCC)، والذي يشبه احماض الدم الميثيل مالونيك الناتج عن نقص إنزيم ميثيل مالونيل-CoA. المرضى الذين يعانون من احماض الدم البروبيونيك غير قادرين على معالجة بعض البروتينات والدهون بشكل صحيح، مما يؤدي إلى تراكم المواد السامة مثل حمض البروبيونيك في الدم / الماء، مما يسبب علامات وأعراض احماض الدم البروبيونيك.
تشتمل إنزيمات PCC على وحدات فرعية ألفا وبيتا مشفرة بواسطة جينات PCCA وPCCB؛ تؤدي الطفرات في نسختي جينات PCCA وPCCB إلى نقص إنزيم PCC. قد تشمل العلاجات المحتملة لاحماض الدم البروبيونيك العلاج ببدائل الإنزيم الوظيفي أو العلاج PCC القائم على mRNA.
مغلف بـ LNP، mRNA-3927، وهو نوع من أدوية mRNA، يشتمل على جينات تشفر PCCA وPCCB للتعبير عن إنزيمات PCC النشطة. تم تصميم mRNA-3927 بواسطة شركة Moderna لتمكين الجسم من استعادة إنزيم PCC المفقود أو المختل، والذي يؤدي إلى ارتفاع حمض البروبيونيك في الدم. حصل mRNA-3927 من شركة Moderna على أدوية يتيمة، وتسميات لأمراض الأطفال النادرة، وتسمية المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتسمية الدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية لعلاج حمض البروبيونيك في الدم.
تجري حاليًا دراسة المرحلة 1/2 (الدراسة الأولى على الإنسان) لتقييم سلامة الدواء والنشاط الدوائي والفعالية العلاجية لـ mRNA-3927 في المرضى الذين يعانون من احماض الدم البروبيونيك المؤكدة وراثيًا. في مايو 2023، أعلنت شركة موديرنا أن mRNA-3927 قد تم إثبات تحمله جيدًا بشكل عام عند الجرعات المقترنة من البيانات المؤقتة لدراسة المرحلة 1/2.
تقدم شركة Yaohai Bio-Pharma حلاً شاملاً للحمض النووي الريبوزي (RNA).
التسليمات المخصصة
|
الصف
|
التسليمات
|
المواصفات الخاصه
|
التطبيقات
|
|
غير GMP
|
المادة الدوائية، mRNA
|
0.1 ~ 10 ملغ (مرنا)
|
البحوث قبل السريرية مثل ترنسفكأيشن الخلايا، وتطوير الطريقة التحليلية، ودراسات ما قبل الاستقرار، وتطوير التركيبة
|
|
المنتج الدوائي، LNP-mRNA
|
|
GMP، العقم
|
المادة الدوائية، mRNA
|
10 ملغ ~ 70 جم
|
الدواء التجريبي الجديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب الترخيص البيولوجي (BLA)، العرض التجاري
|
|
المنتج الدوائي، LNP-mRNA
|
5000 قارورة أو محاقن / خراطيش مملوءة مسبقًا
|
خطوط أنابيب علاجات mRNA لحمض البروبيونيك في الدم
|
اسم الرمز
|
البروتين المستهدف
|
مؤشرات
|
الشركة المصنعة
|
أحدث مرحلة
|
|
مرنا -3927
|
الوحدات الفرعية α وβ من إنزيم PCC (PCCA وPCCB)
|
حمض البروبيونيك في الدم (PA)
|
حديث
|
المرحلة الأولى / الثانية
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
لا
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
