علاجات mRNA لنقص OTC

شكل

يعد نقص إنزيم الأورنيثين ترانسكارباميلاز (OTC) مرضًا وراثيًا نادرًا يسبب تشوهات شديدة في دورة اليوريا. هناك ما يقرب من 10,000 حالة بسبب انتشار نقص OTC على مستوى العالم. يؤدي نقص إنزيم OTC في خلايا الكبد إلى ارتفاع مستويات الأمونيا في الدم، مما قد يسبب نوبات وغيبوبة ووفاة في المرضى غير المعالجين. حاليًا، لم تتم الموافقة على أي علاج من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لنقص OTC.

يعد العلاج ببدائل البروتين بدون وصفة طبية أو علاج OTC mRNA من المرشحين للأدوية لأن التعبير عن إنزيم OTC في كبد المرضى الذين يعانون من نقص OTC قد يكون قادرًا على استعادة نشاط الدورة الطبيعية، ومنع الضرر العصبي والحاجة إلى زراعة الكبد.

تم تطوير علاجات mRNA لنقص OTC. يعتمد ARCT-810 على منصة توصيل LUNAR بوساطة الدهون من Arcturus، والتي توفر OTC mRNA لخلايا الكبد وتمكنها من إنتاج إنزيمات OTC الوظيفية. أظهر Arct-810 ملفًا آمنًا مناسبًا وتم تحمله جيدًا في المرحلة 1 أ (المتطوعين الأصحاء) ودراسات المرحلة 1 ب (المرضى الذين يعانون من نقص OTC). حاليًا، قامت Arcturus بتنفيذ المرحلة الثانية من دراسة الجرعات المتعددة التي تستهدف المراهقين والبالغين الذين يعانون من نقص OTC. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف الدواء اليتيم إلى ARCT-2.

طرحت شركة Moderna برنامجًا جديدًا لنقص إنزيم الأورنيثين ترانسكارباميلاز (OTC) في عام 2022 — — ترميز mRNA-3139 OTC. ويعتمد mRNA-3139 على نظام توصيل الجسيمات الدهنية النانوية (LNP).

تقدم شركة Yaohai Bio-Pharma حلاً شاملاً للحمض النووي الريبوزي (RNA).

كتالوج منتجات الحمض النووي الريبي

كتالوج منتجات mRNA
كتالوج منتجات سارنا
كتالوج منتجات circRNA

توليف الحمض النووي الريبي المخصص

مخصص مرنا التوليف
مخصص تخليق سارنا
مخصص توليف circRNA

خدمات mRNA CDMO

تطوير العملية
التصنيع GMP
تعبئة وإنهاء معقمة
التحليل والاختبار

التسليمات المخصصة

الصف	التسليمات	المواصفات الخاصه	التطبيقات
غير GMP	المادة الدوائية، mRNA	0.1 ~ 10 ملغ (مرنا)	البحوث قبل السريرية مثل ترنسفكأيشن الخلايا، وتطوير الطريقة التحليلية، ودراسات ما قبل الاستقرار، وتطوير التركيبة
	المنتج الدوائي، LNP-mRNA
GMP، العقم	المادة الدوائية، mRNA	10 ملغ ~ 70 جم	الدواء التجريبي الجديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب الترخيص البيولوجي (BLA)، العرض التجاري
	المنتج الدوائي، LNP-mRNA	5000 قارورة أو محاقن / خراطيش مملوءة مسبقًا

خطوط أنابيب علاجات mRNA لنقص OTC

اسم الرمز	البروتين المستهدف	مؤشرات	الشركة المصنعة	أحدث مرحلة
ARCT-810، لونار-OTC	إنزيم OTC	نقص الأورنيثين ترانسكارباميلاز (OTC).	السماك الرامح	المرحلة الثانية
مرنا -3139	إنزيم OTC	نقص أوتك	حديث	ما قبل السريرية

جميع الاقسام

علاجات mRNA لنقص OTC

شكل