حمض الميثيل مالونيك في الدم (MMA)، المعروف باسم بيلة حمض الميثيل مالونيك، هو مجموعة من الاضطرابات الموروثة الناجمة عن طفرات في الجينات الموروثة بطريقة جسمية متنحية. الأفراد الذين يعانون من حمض الميثيل مالونيك في الدم غير قادرين على معالجة بعض البروتينات وأجزاء الدهون بشكل صحيح، مما يؤدي إلى تراكم حمض الميثيل مالونيك (المواد السامة) في الدم و/أو البول وحالة خطيرة تعرف باسم أحداث المعاوضة أو الأزمات الأيضية. لا يوجد حاليا أي علاج معتمد لاحماض الدم الميثيل مالونيك.
يعد نقص إنزيم إنزيم حمض الميثيل مالونيك-CoA (المشفر بواسطة جين MUT البشري) هو السبب الرئيسي لاحماض الدم الميثيل مالونيك (حوالي 60٪ من الحالات)، ويوفر العلاج ببدائل الإنزيم أو العلاجات المعتمدة على MUT mRNA الأدوية المفضلة.
مرنا-3704 و مرنا-3705
في النماذج الحيوانية، أظهرت دراسات إثبات المفهوم قبل السريرية أن علاجات الرنا المرسال (mRNA) يشار إليها أيضًا لعلاج الاضطرابات الأيضية النادرة مثل احماض الدم الميثيل مالونيك المعزولة (MMA). تم اكتشاف mRNA-3704 وmRNA-3705، وهما مرشحان لعلاج MMA يعتمدان على mRNA، بواسطة Moderna، وهما يشفران إنزيم ميثيلمالونيل-CoA الوظيفي. تمت صياغة mRNA-3704 وmRNA-3705 باستخدام جسيمات دهنية متناهية الصغر (LNP).
يخضع mRNA-3705 حاليًا للتجارب السريرية. تم الإبلاغ عن أنه تم اختبار mRNA-3705 في دراسة المرحلة 1/2 (دراسة تاريخية) حيث تلقى 11 مشاركًا 221 جرعة من mRNA-3705. حتى الآن، اختار جميع المشاركين المشاركة في دراسة ملحقة لاحقة مفتوحة التسمية. حتى الآن، اكتسب mRNA-3705 بشكل عام قدرة جيدة على التحمل ولم يتم إيقاف أي دراسات بسبب السلامة أو تلبية معايير السمية المحددة للجرعة المحددة بالبروتوكول.
تقدم شركة Yaohai Bio-Pharma حلاً شاملاً للحمض النووي الريبوزي (RNA).
التسليمات المخصصة
|
الصف
|
التسليمات
|
المواصفات الخاصه
|
التطبيقات
|
|
غير GMP
|
المادة الدوائية، mRNA
|
0.1 ~ 10 ملغ (مرنا)
|
البحوث قبل السريرية مثل ترنسفكأيشن الخلايا، وتطوير الطريقة التحليلية، ودراسات ما قبل الاستقرار، وتطوير التركيبة
|
|
المنتج الدوائي، LNP-mRNA
|
|
GMP، العقم
|
المادة الدوائية، mRNA
|
10 ملغ ~ 70 جم
|
الدواء التجريبي الجديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب الترخيص البيولوجي (BLA)، العرض التجاري
|
|
المنتج الدوائي، LNP-mRNA
|
5000 قارورة أو محاقن / خراطيش مملوءة مسبقًا
|
خطوط أنابيب العلاج مرنا لحمض الميثيل مالونيك
|
اسم الرمز
|
البروتين المستهدف
|
مؤشرات
|
الشركة المصنعة
|
أحدث مرحلة
|
|
مرنا -3705
|
طفرة ميثيل مالونيل- CoA
|
حمض ميثيل مالونيك
|
حديث
|
المرحلة الثانية
|
|
مرنا -3704
|
طفرة ميثيل مالونيل- CoA
|
حمض ميثيل مالونيك
|
حديث
|
المرحلة الأولى / الثانية
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
لا
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
