نظرًا لكونه نظامًا مناعيًا تكيفيًا بدائي النواة، يستطيع كريسبر/كاس زرع الحمض النووي الغريب المسبب للأمراض في الجينومات البكتيرية. أحدث اكتشاف هذا النظام ثورة في استراتيجيات تحرير الجينوم لأنه يمكن توجيه Cas9 إلى أي هدف مرغوب باستخدام دليل RNA (gRNA) المكون من تسلسل crRNA مخصص وtracrRNA مدمجين معًا. توفر هذه التكنولوجيا القوية إمكانات كبيرة لعكس الأمراض عن طريق تصحيح الطفرات في الأمراض متعددة الجينات مثل أمراض القلب والأوعية الدموية.
إن mRNA ليس معديًا ولا منصة تكاملية، ولا يوجد خطر محتمل للإصابة أو إدخال طفرات. يتم تسليمه عادةً بواسطة LNP باعتباره ناقلًا غير فيروسي. قامت العديد من الشركات، بما في ذلك Intellia Therapeutics وCRISPR Therapeutics، بتطوير تقنيات تحرير الجينات في الجسم الحي استنادًا إلى mRNA وCas9 gRNA.
قامت شركة Intellia Therapeutics بتطوير NTLA-2001 لعلاج الداء النشواني Transthyretin (ATTR). حصلت الشركة مؤخرًا على موافقة IND من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لبدء تجربة المرحلة الثالثة لـ NTLA-2001 لعلاج ATTR-CM، مع بدء تجربة دولية مهمة في نهاية عام 2023.
تعمل شركة CRISPR Therapeutics على تطوير CTX-310 لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية الناتجة عن تصلب الشرايين (ASCVD) واضطراب شحوم الدم.
تقدم شركة Yaohai Bio-Pharma حلاً شاملاً للحمض النووي الريبوزي (RNA).
التسليمات المخصصة
|
الصف
|
التسليمات
|
المواصفات الخاصه
|
التطبيقات
|
|
غير GMP
|
المادة الدوائية، mRNA
|
0.1 ~ 10 ملغ (مرنا)
|
البحوث قبل السريرية مثل ترنسفكأيشن الخلايا، وتطوير الطريقة التحليلية، ودراسات ما قبل الاستقرار، وتطوير التركيبة
|
|
المنتج الدوائي، LNP-mRNA
|
|
GMP، العقم
|
المادة الدوائية، mRNA
|
10 ملغ ~ 70 جم
|
الدواء التجريبي الجديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب الترخيص البيولوجي (BLA)، العرض التجاري
|
|
المنتج الدوائي، LNP-mRNA
|
5000 قارورة أو محاقن / خراطيش مملوءة مسبقًا
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
لا
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
