إن جهاز التحكم Epigenomic الذي طورته شركة Omega هو علاج قائم على mRNA مبرمج لتقديم استهداف محدد للغاية لتسلسلات فريدة داخل الجينوم، والتي يمكنها تعديل التعبير الجيني بشكل يمكن التحكم فيه على مدار فترات مخصصة لتوفير خيارات أخرى غير "الكل قيد التشغيل" أو "إيقاف الكل". من خلال ممارسة إجراءات ما قبل النسخ على أعلى مستويات تنظيم الجينات، تهدف وحدات التحكم المعتمدة على mRNA إلى التغلب على التنظيم الذاتي التعويضي المرتبط عادةً بمسببات الأمراض الرئيسية، بما في ذلك تلك التي كانت غير قابلة للعلاج تاريخياً عن طريق الأساليب التقليدية.
باعتباره أول جهاز تحكم أوميغا Epigenomic في فئته، يتم حاليًا تطوير OTX-2002 لعلاج سرطان الخلايا الكبدية (HCC). يهدف OTX-2002 إلى تنظيم مستوى التعبير عن c-MYC (MYC)، وذلك باستخدام البروتينات المشفرة بـ mRNA المستهدفة للتوسط في التنظيم اللاجيني مع إمكانية تجاوز التنظيم الذاتي لـ MYC. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف الدواء اليتيم لـ OTX-2002 في علاج سرطان الكبد.
يتم دراسة علاجات mRNA الأخرى كوحدات تحكم فوق جينومية للأوميغا في دراسات ما قبل السريرية، بما في ذلك OTX-2101 (MYC) لسرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة، وCXCL 1-8 للالتهاب، وHNF4A لتجديد الكبد، وSFRP1 لتساقط الشعر.
تقدم شركة Yaohai Bio-Pharma حلاً شاملاً للحمض النووي الريبوزي (RNA).
التسليمات المخصصة
|
الصف
|
التسليمات
|
المواصفات الخاصه
|
التطبيقات
|
|
غير GMP
|
المادة الدوائية، mRNA
|
0.1 ~ 10 ملغ (مرنا)
|
البحوث قبل السريرية مثل ترنسفكأيشن الخلايا، وتطوير الطريقة التحليلية، ودراسات ما قبل الاستقرار، وتطوير التركيبة
|
|
المنتج الدوائي، LNP-mRNA
|
|
GMP، العقم
|
المادة الدوائية، mRNA
|
10 ملغ ~ 70 جم
|
الدواء التجريبي الجديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب الترخيص البيولوجي (BLA)، العرض التجاري
|
|
المنتج الدوائي، LNP-mRNA
|
5000 قارورة أو محاقن / خراطيش مملوءة مسبقًا
|
خطوط أنابيب mRNA كوحدة تحكم Epigenomic
|
اسم الرمز
|
الهدف الجين
|
مؤشرات
|
الشركة المصنعة
|
أحدث مرحلة
|
|
أوتكس-2002
|
لغسل
|
سرطان الكبد
|
أوميغا العلاجية
|
المرحلة الأولى/الثانية
|
|
أوتكس-2101
|
لغسل
|
سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة
|
أوميغا العلاجية
|
ما قبل السريرية
|
|
ككسكل 1-8
|
ككسكل 1-8
|
الالتهاب والمناعة
|
أوميغا العلاجية
|
ما قبل السريرية
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
تجديد الكبد
|
أوميغا العلاجية
|
ما قبل السريرية
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
تساقط الشعر
|
أوميغا العلاجية
|
ما قبل السريرية
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
لا
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
