علاجات mRNA لمتلازمة حمض الميثيلمالونيك

نمط

علاجات mRNA لمتلازمة حمض الميثيلمالونيك

متلازمة حمض الميثيلمالونيك (MMA)، والمعروفة باسم بولية حمض الميثيلمالونيك، هي مجموعة من الاضطرابات الوراثية الناتجة عن طفرات في الجينات التي تُورث بطريقة جسمية متنحية. لا يستطيع الأفراد المصابون بمتلازمة حمض الميثيلمالونيك معالجة بعض البروتينات وأجزاء الدهون بشكل صحيح، مما يؤدي إلى تراكم حمض الميثيلمالونيك (المادة السامة) في الدم و/أو البول والحالة الخطيرة المعروفة باسم أحداث التحلل أو الأزمات الأيضية. حاليًا، لا يوجد علاج معتمد لمتلازمة حمض الميثيلمالونيك.

نقص إنزيم متحول الميثيلمالونات-CoA (المشفر بواسطة جين MUT البشري) هو السبب الرئيسي لمتلازمة حمض الميثيلمالونيك (حوالي 60% من الحالات)، وعلاج استبدال الإنزيم أو العلاجات القائمة على mRNA الخاص بـ MUT توفر خيارات الدواء المفضلة.

mRNA-3704 وmRNA-3705

في نماذج الحيوانات، قدمت دراسات ما قبل السريرية لإثبات المفهوم أن علاجات mRNA مُشارة أيضًا لعلاج اضطرابات الأيض النادرة مثل حمض الميثيلمالونيك العازل (MMA). تم اكتشاف mRNA-3704 وmRNA-3705، وهما مرشحان للعلاج القائم على mRNA لعلاج MMA بواسطة شركة Moderna، حيث يشفران لإنزيم ميثيلمالونيل-CoA موتاز الوظيفي. يتم صياغة mRNA-3704 وmRNA-3705 باستخدام جزيئات الدهون النانوية (LNP).

حاليًا، تخضع mRNA-3705 للتجارب السريرية. لقد تمت الإشارة إلى أن mRNA-3705 قد تم اختبارها في دراسة المرحلة 1/2 (الدراسة الرائدة) حيث تلقى 11 مشاركًا 221 جرعة من mRNA-3705. حتى الآن، اختار جميع المشاركين المشاركة في دراسة التمديد ذات الجرعات المفتوحة. حتى الآن، حققت mRNA-3705 بشكل عام قدرة جيدة على التحمل ولم يتم إيقاف أي دراسة بسبب الأمان أو لتلبية معايير سمية الجرعة المحددة في البروتوكول.

شركة Yaohai Bio-Pharma تقدم حلول شاملة للRNA

منتجات RNA الكتالوج

منتجات mRNA من الكتالوج
كتالوج منتجات saRNA
كتالوج منتجات circRNA

تصنيع RNA المخصص

تصنيع mRNA المخصص
합성 saRNA مخصصة
circRNA تَعْقِيد مخصص

خدمات CDMO للـ mRNA

تطوير العملية
تصنيع GMP
تعبئة وإنهاء معقم
التحليل والاختبار

تسليمات مخصصة

الدرجة	النتائج المقدمة	المواصفات	التطبيقات
غير متوافق مع GMP	مادة دوائية، mRNA	0.1~10 مجم (mRNA)	البحث ما قبل السريري مثل زرع الخلايا، تطوير طرق التحليل، دراسات الاستقرار المبدئية، تطوير الصيغة
	منتج الدواء، LNP-mRNA
GMP، التعقيم	مادة دوائية، mRNA	10 مجم ~ 70 غرام	طلب دواء جديد (IND)، ترخيص التجارب السريرية (CTA)، إمدادات التجارب السريرية، طلب ترخيص البيولوجيات (BLA)، الإمداد التجاري
	منتج الدواء، LNP-mRNA	5000 قارورة أو محقن مسبقة الملء / خراطيش

خطوط علاجية mRNA لمتلازمة حمض الميثيلمالونيك

الاسم الرمزي	بروتين الهدف	مؤشرات	الشركة المصنعة	أحدث مرحلة
mRNA-3705	إنزيم ميثيلمالونيل-CoA ميوتاز	متلازمة حمض الميثيلمالونيك	Moderna	المرحلة الثانية
mRNA-3704	إنزيم ميثيلمالونيل-CoA ميوتاز	متلازمة حمض الميثيلمالونيك	Moderna	المرحلة الأولى/الثانية

جميع الفئات

علاجات mRNA لمتلازمة حمض الميثيلمالونيك

نمط