Tất cả danh mục
ENEN
Liệu pháp mRNA cho bệnh axit propionic máu

Liệu pháp mRNA cho bệnh axit propionic máu

Trang chủ >  Phương thức  >  Axit nucleic  >  RNA sứ giả (mRNA)  >  Liệu pháp mRNA cho bệnh axit propionic máu

Phương thức

Liệu pháp mRNA cho bệnh axit propionic máu

Còn được gọi là axit niệu propionic, nhiễm toan propionic (PA) là một rối loạn chuyển hóa lặn nhiễm sắc thể thường hiếm gặp, là một bệnh nhiễm toan hữu cơ chuỗi nhánh. Axit propionic trong máu là kết quả của sự thiếu hụt propionyl-CoA carboxylase (thiếu PCC), tương tự như nhiễm axit methylmalonic phát sinh do thiếu hụt methylmalonyl-CoA mutase. Bệnh nhân bị nhiễm axit propionic trong máu không thể xử lý một số protein và chất béo đúng cách, dẫn đến sự tích tụ các chất độc hại như axit propionic trong máu/nước, gây ra các dấu hiệu và triệu chứng của nhiễm toan propionic trong máu.

Các enzyme PCC bao gồm các tiểu đơn vị alpha và beta được mã hóa bởi gen PCCA và PCCB; đột biến ở cả hai bản sao của gen PCCA và PCCB dẫn đến thiếu hụt enzyme PCC. Các phương pháp điều trị khả thi đối với bệnh nhiễm axit propionic có thể bao gồm liệu pháp thay thế enzyme chức năng hoặc liệu pháp PCC dựa trên mRNA.

Được bao bọc bởi LNP, mRNA-3927, một loại thuốc mRNA, bao gồm các gen mã hóa PCCA và PCCB để biểu hiện các enzyme PCC hoạt động. mRNA-3927 được Moderna thiết kế để giúp cơ thể khôi phục enzyme PCC bị thiếu hoặc rối loạn chức năng, dẫn đến nhiễm axit propionic trong máu. MRNA-3927 của Moderna đã nhận được thuốc mồ côi được cấp phép, chỉ định bệnh nhi hiếm gặp, chỉ định theo dõi nhanh từ FDA và chỉ định thuốc mồ côi từ EMA để điều trị bệnh nhiễm toan propionic.

Nghiên cứu Giai đoạn 1/2 (nghiên cứu đầu tiên trên người) hiện đang được tiến hành để đánh giá độ an toàn, hoạt tính dược lý và hiệu quả điều trị của mRNA-3927 ở những bệnh nhân mắc chứng nhiễm axit propionic trong máu đã được xác nhận về mặt di truyền. Vào tháng 2023 năm 3927, Moderna đã trình bày rằng mRNA-1 nhìn chung được chứng minh là dung nạp tốt ở các liều được đưa vào từ dữ liệu tạm thời của nghiên cứu giai đoạn 2/XNUMX.

Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA

Danh mục sản phẩm RNA

  • Danh mục sản phẩm mRNA
  • Danh mục sản phẩm saRNA
  • Catalogue CircRNA Sản phẩm

Tổng hợp RNA tùy chỉnh

  • Tổng hợp mRNA tùy chỉnh
  • Tổng hợp saRNA tùy chỉnh
  • Tổng hợp CircRNA tùy chỉnh

Dịch vụ CDMO mRNA

  • Phát triển quy trình
  • Sản xuất GMP
  • Điền và kết thúc vô trùng
  • Phân tích và thử nghiệm
Sản phẩm tùy chỉnh

Lớp

Phân phôi

Đặc điểm kỹ thuật

Ứng dụng

không phải GMP

Dược chất, mARN

0.1~10 mg (mRNA)

Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức

Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA

GMP, Vô trùng

Dược chất, mARN

10 mg~70 g

Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại

Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA

5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn
Phương pháp điều trị bằng mRNA cho bệnh axit propionic trong máu

Tên mã

Protein mục tiêu

Chỉ định

nhà chế tạo

Giai đoạn mới nhất

mARN-3927

Tiểu đơn vị α và β của enzyme PCC (PCCA và PCCB)

Axit propionic (PA)

Hiện đại

Giai đoạn I / II
Nhận báo giá miễn phí

Hãy liên lạc