Tất cả danh mục
ENEN
Phương pháp điều trị bằng mRNA cho bệnh nhiễm axit Methylmalonic

Phương pháp điều trị bằng mRNA cho bệnh nhiễm axit Methylmalonic

Trang chủ >  Phương thức  >  Axit nucleic  >  RNA sứ giả (mRNA)  >  Phương pháp điều trị bằng mRNA cho bệnh nhiễm axit Methylmalonic

Phương thức

Phương pháp điều trị bằng mRNA cho bệnh nhiễm axit Methylmalonic

Axit methylmalonic (MMA), được gọi là axit niệu methylmalonic, là một nhóm các rối loạn di truyền gây ra bởi đột biến gen được di truyền theo kiểu lặn nhiễm sắc thể thường. Những người bị nhiễm axit methylmalonic trong máu không thể xử lý một số protein và các bộ phận chất béo đúng cách, dẫn đến sự tích tụ axit methylmalonic (chất độc hại) trong máu và/hoặc nước tiểu và dẫn đến tình trạng nghiêm trọng được gọi là tình trạng mất bù hoặc khủng hoảng chuyển hóa. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt đối với bệnh nhiễm axit methylmalonic trong máu.

Sự thiếu hụt enzyme methylmalonic acid-CoA mutase (được mã hóa bởi gen MUT ở người) là nguyên nhân chính gây ra bệnh nhiễm axit methylmalonic trong máu (khoảng 60% trường hợp), và liệu pháp thay thế enzyme hoặc liệu pháp dựa trên MUT mRNA cung cấp các loại thuốc được lựa chọn.

mRNA-3704 và mRNA-3705

Trên mô hình động vật, các nghiên cứu chứng minh khái niệm tiền lâm sàng đã cho thấy rằng liệu pháp mRNA cũng được chỉ định để điều trị các rối loạn chuyển hóa hiếm gặp như nhiễm toan methylmalonic máu đơn độc (MMA). mRNA-3704 và mRNA-3705, hai ứng cử viên cho liệu pháp MMA dựa trên mRNA, đã được Moderna phát hiện, mã hóa enzyme methylmalonyl-CoA mutase chức năng. mRNA-3704 và mRNA-3705 được tạo thành từ hạt nano lipid (LNP).

mRNA-3705 hiện đang được thử nghiệm lâm sàng. Có báo cáo rằng mRNA-3705 đã được thử nghiệm trong nghiên cứu Giai đoạn 1/2 (nghiên cứu Landmark), trong đó 11 người tham gia đã nhận được 221 liều mRNA-3705. Cho đến nay, tất cả những người tham gia đã chọn tham gia vào nghiên cứu Mở rộng Nhãn Mở tiếp theo. Cho đến nay, mRNA-3705 nhìn chung đã đạt được khả năng dung nạp tốt và chưa có nghiên cứu nào bị dừng do tính an toàn hoặc đáp ứng các tiêu chí về độc tính giới hạn liều do quy trình xác định.

Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA

Danh mục sản phẩm RNA

  • Danh mục sản phẩm mRNA
  • Danh mục sản phẩm saRNA
  • Catalogue CircRNA Sản phẩm

Tổng hợp RNA tùy chỉnh

  • Tổng hợp mRNA tùy chỉnh
  • Tổng hợp saRNA tùy chỉnh
  • Tổng hợp CircRNA tùy chỉnh

Dịch vụ CDMO mRNA

  • Phát triển quy trình
  • Sản xuất GMP
  • Điền và kết thúc vô trùng
  • Phân tích và thử nghiệm
Sản phẩm tùy chỉnh

Lớp

Phân phôi

Đặc điểm kỹ thuật

Ứng dụng

không phải GMP

Dược chất, mARN

0.1~10 mg (mRNA)

Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức

Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA

GMP, Vô trùng

Dược chất, mARN

10 mg~70 g

Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại

Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA

5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn
Phương pháp điều trị bằng mRNA cho bệnh nhiễm axit Methylmalonic

Tên mã

Protein mục tiêu

Chỉ định

nhà chế tạo

Giai đoạn mới nhất

mARN-3705

Methylmalonyl-CoA đột biến

Axit methylmalonic trong máu

Hiện đại

Giai đoạn II

mARN-3704

Methylmalonyl-CoA đột biến

Axit methylmalonic trong máu

Hiện đại

Giai đoạn I / II
Nhận báo giá miễn phí

Hãy liên lạc