Tất cả danh mục
Liệu pháp mRNA cho bệnh xơ nang

Liệu pháp mRNA cho bệnh xơ nang

Trang chủ >  Phương thức  >  Axit nucleic  >  RNA sứ giả (mRNA)  >  Liệu pháp mRNA cho bệnh xơ nang

Phương thức

Liệu pháp mRNA cho bệnh xơ nang

Xơ nang (CF) là một rối loạn di truyền hiếm gặp ở dạng lặn nhiễm sắc thể thường và ảnh hưởng đến phổi và hệ tiêu hóa, từ đó gây ra rối loạn hô hấp và tiêu hóa. Nguyên nhân gây bệnh nằm ở sự thiếu đột biến chức năng ở cả hai bản sao (alen) của gen mã hóa protein điều hòa dẫn truyền màng xơ nang (CFTR).

Protein CFTR điều chỉnh sự vận chuyển muối (bao gồm cả ion bicarbonate) và nước qua màng tế bào biểu mô; đột biến gen CFTR làm gián đoạn hoạt động bình thường của kênh clorua, dẫn đến suy giảm khả năng vận chuyển chất lỏng (chất nhầy) ở lớp biểu mô trong phổi, tuyến tụy và các cơ quan khác, gây ra bệnh xơ nang.

Sự biểu hiện bản sao chức năng của mRNA CFTR trong phổi của bệnh nhân xơ nang có thể khôi phục chức năng CFTR và cải thiện sự tiến triển của bệnh phổi. Một số phương pháp điều trị dựa trên mRNA bao gồm MRT5005, ARCT-032 và VX-522, hiện đang được thử nghiệm trong các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng.

Tàu điện ngầm

Translate Biologics (Sanofi) đã xác định ứng cử viên chính MRT5005, một mã hóa mRNA được tối ưu hóa bằng codon cho protein CFTR, là loại thuốc tốt nhất để điều trị bệnh xơ nang. MRT5005 được sử dụng dưới dạng bình xịt được tạo thành bởi LNP dưới dạng bình xịt được phun khí dung (đường hô hấp) và nhắm mục tiêu vào các mRNA có thể được đưa trực tiếp vào đường hô hấp.

Các thí nghiệm in vitro và in vivo sử dụng tế bào thận phôi người và động vật không biểu hiện CFTR đã chứng minh biểu hiện CFTR sau khi hít phải MRT5005. Trong nghiên cứu RESTORE-CF (giai đoạn 1/2), một liều MRT5005 duy nhất được dùng cho bệnh nhân xơ nang ở ba mức liều (8, 16 và 24 mg). MRT5005 được dung nạp tốt ở liều 8 mg và 16 mg và không thấy tác dụng phụ nghiêm trọng nào ở cả hai liều.

ARCT-032

Acturus đang phát triển ARCT-032 dựa trên nền tảng LUNAR Lipid Spray, mã hóa protein CFTR như một chiến lược điều trị bệnh xơ nang. ARCT-032 đã được gửi hoàn toàn đến biểu mô đường thở và biểu hiện protein CFTR chức năng, được thể hiện bằng thử nghiệm vivo. Nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp phép chỉ định thuốc mồ côi và chỉ định bệnh nhi hiếm gặp. Các nghiên cứu giai đoạn I của ARCT-032 hiện đang được tiến hành.

VX-522

Vertex, hợp tác với Modena, đang phát triển một liệu pháp dựa trên mRNA CFTR khác, VX-522, để điều trị cho bệnh nhân xơ nang bằng protein CFTR không hoạt động; VX-522 cũng được cung cấp bằng cách hít phải mRNA CFTR được gói gọn trong NLP được đưa đến phổi. Vào ngày 7 tháng 2024 năm 522, Vertex tuyên bố hoàn thành phần VX-1 2/XNUMX (liều đơn) của thử nghiệm Giai đoạn I và bắt đầu phần Thử nghiệm Liều lặp lại (MAD).

Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA

Danh mục sản phẩm RNA

  • Danh mục sản phẩm mRNA
  • Danh mục sản phẩm saRNA
  • Catalogue CircRNA Sản phẩm

Tổng hợp RNA tùy chỉnh

  • Tổng hợp mRNA tùy chỉnh
  • Tổng hợp saRNA tùy chỉnh
  • Tổng hợp CircRNA tùy chỉnh

Dịch vụ CDMO mRNA

  • Phát triển quy trình
  • Sản xuất GMP
  • Điền và kết thúc vô trùng
  • Phân tích và thử nghiệm
Sản phẩm tùy chỉnh

Lớp

Phân phôi

Đặc điểm kỹ thuật

Ứng dụng

không phải GMP

Dược chất, mARN

0.1~10 mg (mRNA)

Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức

Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA

GMP, Vô trùng

Dược chất, mARN

10 mg~70 g

Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại

Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA

5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn

Đường ống trị liệu mRNA cho bệnh xơ nang

Tên mã

Protein mục tiêu

Chỉ định

nhà chế tạo

Giai đoạn mới nhất

Tàu điện ngầm

protein CFTR

xơ nang

Dịch Bio, Sanofi

Giai đoạn I / II

ARCT-032

protein CFTR

xơ nang

Arcturus Trị liệu

Giai đoạn I

VX-522, mARN-3692

protein CFTR

xơ nang

Dược phẩm trị liệu Moderna, Vertex

Giai đoạn I

RCT2100

Đang chờ cập nhật

Đang chờ cập nhật

Liệu pháp mã hóa lại

Tiền lâm sàng

Nhận báo giá miễn phí

Hãy liên lạc